SRRK Scholar Rock

Scholar Rock: FDA phê duyệt ISEMBYLD (apitegromab-mstn) cho SMA

FDA đã cấp phê duyệt đầy đủ cho ISEMBYLD như liệu pháp nhắm mục tiêu cơ đầu tiên cho SMA ở bệnh nhân ≥2 tuổi đang dùng liệu pháp nền SMN2. Việc phê duyệt được hỗ trợ bởi dữ liệu Giai đoạn 3 SAPPHIRE cho thấy cải thiện chức năng vận động có ý nghĩa thống kê trên thang HFMSE. Việc ra mắt thương mại tại Mỹ đã bắt đầu với sản phẩm được giao trong vòng vài ngày.

Scholar Rock Holding Corporation · FDA phê duyệt Isembyld (apitegromab-mstn)

FDA liệt kê Isembyld (apitegromab-mstn) là phê duyệt thuốc mới #39 của năm 2026 vào ngày 2026-09-11: Để điều trị teo cơ tủy sống ở người lớn và bệnh nhi từ 2 tuổi trở lên đang được điều trị nhắm mục tiêu SMN2

Scholar Rock: FDA Fast Track + Orphan Drug cho apitegromab trong FSHD

FDA đã cấp Fast Track và Orphan Drug cho apitegromab trong FSHD. Thử nghiệm Phase 2 FORGE đã bắt đầu dùng liều cho người tham gia, đánh giá apitegromab 10 mg/kg so với placebo ở khoảng 60 người lớn mắc FSHD được xác nhận di truyền.

Scholar Rock: Quá trình xem xét BLA của apitegromab tiếp tục với cơ sở fill-finish thứ hai; PDUFA ngày 30/9/2026

FDA review of the apitegromab BLA will now proceed solely with the second fill-finish facility after the Catalent Indiana site was removed following an OAI classification. The PDUFA action date remains September 30, 2026, and the company states it is prepared for immediate U.S. launch upon approval.

Scholar Rock: hồ sơ BLA của apitegromab vẫn đúng tiến độ để FDA đưa ra quyết định trước ngày 30/9/2026

Quá trình xem xét BLA đang tiến triển với hai cơ sở đóng gói và hoàn thiện độc lập, mỗi cơ sở đại diện cho một lộ trình riêng biệt để được phê duyệt. Hồ sơ dữ liệu cho cơ sở thứ hai đã được nộp và đang được FDA xem xét. Công ty cho biết đã sẵn sàng ra mắt ngay tại Mỹ sau khi được phê duyệt, có thể diễn ra bất cứ lúc nào trước ngày PDUFA 30 tháng 9 năm 2026.

Scholar Rock: Ý kiến CHMP về đơn đăng ký tiếp thị apitegromab bị hoãn đến cuối năm 2026

EMA đang chờ FDA phân loại lại cơ sở đóng gói hoàn thiện Catalent Indiana trước khi đưa ra ý kiến CHMP. Nếu việc phân loại lại diễn ra, ý kiến dự kiến sẽ được đưa ra vào cuối năm 2026; nếu không, Scholar Rock sẽ chuyển sang cơ sở đóng gói hoàn thiện thứ hai đã được đưa vào đơn đăng ký sinh học Hoa Kỳ.

Scholar Rock: FDA chấp nhận BLA apitegromab; PDUFA dự kiến ngày 30 tháng 9 năm 2026

FDA đã chấp nhận BLA apitegromab cho SMA với ngày hành động PDUFA là 30 tháng 9 năm 2026. Hồ sơ bao gồm hai cơ sở đóng gói hoàn thiện, trong đó một cơ sở (Catalent Indiana) đã được thanh tra lại. Công ty đã sẵn sàng cho việc ra mắt ngay tại Mỹ sau khi được phê duyệt.

Scholar Rock nộp lại BLA apitegromab cho SMA

Scholar Rock đã nộp lại BLA apitegromab lên FDA sau khi giải quyết CRL tháng 9 năm 2025 liên quan đến các quan sát fill-finish tại Catalent Indiana. Việc nộp lại bao gồm cơ sở fill-finish thứ hai tại Mỹ và phù hợp với hướng dẫn FDA từ cuộc họp Type C ngày 3 tháng 3 năm 2026. Dự kiến FDA chấp nhận trong vòng 30 ngày, với ngày hành động PDUFA dự kiến vào cuối tháng 9 năm 2026.

Scholar Rock: dự kiến nộp lại BLA apitegromab năm 2026 sau khi FDA tái kiểm tra Catalent

Tài liệu nêu rõ Scholar Rock dự kiến nộp lại BLA apitegromab sau khi FDA tái kiểm tra thành công cơ sở Catalent Indiana, sau cuộc họp mang tính xây dựng với FDA mà không yêu cầu hành động khắc phục bổ sung. Công ty cũng báo cáo rằng quá trình xem xét MAA của EMA đang diễn ra với quyết định dự kiến vào giữa năm 2026, và các đợt ra mắt tại Mỹ và châu Âu dự kiến vào năm 2026 sau khi được phê duyệt.

Scholar Rock: dự kiến nộp lại BLA apitegromab và ra mắt tại Mỹ vào năm 2026

Công ty hiện hướng dẫn nộp lại BLA và ra mắt tại Mỹ vào năm 2026 sau khi được FDA phê duyệt, sau khi nhận được CRL vào tháng 9 năm 2025. FDA đã lên lịch họp với Catalent Indiana (Novo Nordisk) vào đầu năm 2026 để xem xét tiến độ khắc phục tại cơ sở đóng gói hoàn thiện Bloomington. Quyết định MAA của EMA vẫn dự kiến vào giữa năm 2026.

SRRK: Catalent Indiana nhận thư cảnh báo FDA sau khi bị phân loại OAI

FDA đã ban hành thư cảnh báo cho Catalent Indiana (Novo Nordisk) sau khi Form 483 tháng 7 năm 2025; cơ sở được phân loại là official action indicated. Công ty đã tổ chức cuộc họp Type A vào ngày 12 tháng 11 năm 2025 và vẫn hướng dẫn nộp lại BLA và ra mắt apitegromab trong SMA vào năm 2026.

Scholar Rock hoàn tất cuộc họp Loại A với FDA cho BLA apitegromab

Scholar Rock đã tổ chức cuộc họp Loại A mang tính xây dựng với FDA vào ngày 12 tháng 11 năm 2025, cho BLA apitegromab trong SMA. Catalent Indiana (Novo Nordisk) xác nhận việc khắc phục cơ sở đóng gói hoàn thiện đang đúng tiến độ để sẵn sàng tái kiểm tra vào cuối năm. Việc nộp lại BLA và ra mắt tại Mỹ hiện được dự kiến vào năm 2026.

Scholar Rock nhận CRL từ FDA cho apitegromab trong SMA

FDA đã ban hành Thư Trả Lời Hoàn Chỉnh cho BLA apitegromab, chỉ trích các quan sát tại cơ sở đóng gói hoàn thiện Catalent Indiana. Không có vấn đề nào liên quan đến hiệu quả, an toàn hoặc hoạt chất thuốc được nêu ra. Scholar Rock dự định nộp lại BLA sau khi Catalent Indiana giải quyết các quan sát.

Scholar Rock, Inc. · thư phản hồi hoàn chỉnh (BLA 761463)

FDA đã ban hành thư phản hồi hoàn chỉnh cho BLA 761463 ngày 2025-09-22.