Dược sinh học · Phê duyệt FDA · Cổ phiếu
PTCT PTC Therapeutics
PTC Therapeutics Inc là một công ty dược sinh học chuyên khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc có sự khác biệt lâm sàng, mang lại lợi ích cho trẻ em và người lớn mắc các rối loạn hiếm gặp. Danh mục trị liệu đa dạng của công ty bao gồm nhiều sản phẩm thương mại và các ứng viên sản phẩm ở các giai đoạn ph…
Tài sản đã ghi nhận: ataluren, isaralgagene civaparvovec, sepiapterin, votoplam
Lịch chất xúc tác
Chất xúc tác có ngày của PTCT, gồm cả mới quyết định.
Sự kiện từ nguồn gốc gần đây
Mọi sự kiện nguồn gốc của PTCT, mới nhất trước.
PTCTPTC TherapeuticsPTC Therapeutics sẽ mua lại liệu pháp gen AAV ST-920 cho bệnh Fabry
PTC Therapeutics đã ký thỏa thuận mua tài sản để mua lại chương trình liệu pháp gen AAV ST-920 của Sangamo cho bệnh Fabry với 111 triệu USD trả trước cộng thêm tối đa 100 triệu USD theo các cột mốc có điều kiện gắn với phê duyệt nhanh và phê duyệt đầy đủ của FDA. Giao dịch này phải được Tòa án Phá sản phê duyệt dự kiến vào ngày 10 tháng 9 năm 2026, và các điều kiện đóng giao dịch thông thường khác, với mục tiêu đóng giao dịch vào ngày 15 tháng 10 năm 2026.
PTCTPTC TherapeuticsPTC sẽ mua lại liệu pháp gen ST-920 điều trị bệnh Fabry; dự kiến nộp hồ sơ BLA vào Q4 2026
PTC was selected as winning bidder to acquire ST-920, a BLA-stage AAV gene therapy for Fabry disease, from Sangamo. The company plans to complete a rolling BLA submission for accelerated approval in Q4 2026, leveraging existing rare-disease infrastructure. The acquisition remains subject to bankruptcy court approval and other closing conditions expected in late Q3 or early Q4 2026.
PTCTPTC TherapeuticsPTCT: Kết quả sơ bộ tích cực 24 tháng PIVOT-HD cho votoplam trong HD
PTC báo cáo kết quả sơ bộ tích cực từ phân tích tạm thời 24 tháng của nghiên cứu mở rộng PIVOT-HD về votoplam, cho thấy lợi ích phụ thuộc liều trên cUHDRS với 52% làm chậm tiến triển bệnh ở liều 10 mg và tiếp tục an toàn thuận lợi. Dữ liệu hỗ trợ nghiên cứu Phase 3 INVEST-HD toàn cầu đang diễn ra do Novartis dẫn dắt, với bệnh nhân đầu tiên được dùng thuốc sẽ kích hoạt khoản thanh toán cột mốc 50 triệu USD cho PTC trong Q2 2026, và PTC cùng Novartis sẽ phối hợp về các tương tác quy định tiềm năng.
PTCTPTC TherapeuticsPTC Therapeutics rút hồ sơ NDA Translarna sau phản hồi từ FDA
PTC đã rút hồ sơ NDA đã nộp lại cho Translarna (ataluren) trong DMD đột biến vô nghĩa. FDA cho biết dữ liệu đã nộp khó có khả năng đáp ứng ngưỡng bằng chứng hiệu quả đáng kể. Việc rút hồ sơ kết thúc lộ trình xem xét quy định hiện tại tại Mỹ cho sản phẩm này.
PTCTPTC TherapeuticsPTC Therapeutics lên lịch Ngày Nghiên cứu & Phát triển vào ngày 2 tháng 12 năm 2025
PTC sẽ tổ chức Ngày Nghiên cứu & Phát triển tại New York vào ngày 2 tháng 12 năm 2025. Sự kiện dự kiến sẽ cung cấp cập nhật về việc ra mắt Sephience và các chương trình đường ống bao gồm votoplam và vatiquinone.
PTCTPTC TherapeuticsPTC Therapeutics, Inc. · thư phản hồi hoàn chỉnh (NDA 220049)
FDA ban hành thư phản hồi hoàn chỉnh cho NDA 220049 ngày 2025-08-18.
Công ty cùng ngành có vốn hóa tương đương
Các công ty cùng ngành có vốn hóa gần PTCT nhất.
RYTMRhythmVốn hóa 5,8 T US$ · 1 thuốc theo dõi · 3 chất xúc tác sắp tới
IMVTImmunovantVốn hóa 5,8 T US$
COGTCogentVốn hóa 6,0 T US$ · 1 thuốc theo dõi
CGONCG OncologyVốn hóa 6,1 T US$ · 1 thuốc theo dõi · 4 chất xúc tác sắp tới
MIRMMirumVốn hóa 5,6 T US$ · 4 thuốc theo dõi · 8 chất xúc tác sắp tới
CELCCelcuityVốn hóa 6,1 T US$ · 1 thuốc theo dõi · 3 chất xúc tác sắp tới
ALKSAlkermesVốn hóa 5,6 T US$ · 2 thuốc theo dõi · 5 chất xúc tác sắp tới
SRRKScholar RockVốn hóa 5,5 T US$ · 1 thuốc theo dõi · 3 chất xúc tác sắp tới