PTCT PTC Therapeutics

PTC Therapeutics mua lại ST-920 cho bệnh Fabry; nộp BLA dự kiến Q4 2026

PTC Therapeutics đã mua lại chương trình liệu pháp gen AAV ST-920 cho bệnh Fabry từ Sangamo với khoản thanh toán ban đầu 111 triệu USD cộng thêm tối đa 100 triệu USD cho các mốc quy định. Công ty hiện dự kiến hoàn tất việc nộp BLA vào Q4 2026, với khả năng phê duyệt nhanh và ra mắt thương mại vào năm 2027.

sepiapterin · NCT06302348 cập nhật sổ đăng ký

các quốc gia: {'total_sites': 10, 'us_sites': 1} → {'total_sites': 14, 'us_sites': 1}

ataluren · NCT01247207 cập nhật sổ đăng ký

trạng thái: HOÀN THÀNH → ĐÃ CHẤM DỨT; số lượng tham gia: 270 → 265; lý do dừng: → Quyết định của nhà tài trợ; kết quả chính: ['Số lượng người tham gia có biến cố bất lợi', 'Số lượng người tham gia có bất thường về thông số xét nghiệm', 'Số lượng người tham gia có phát hiện bất thường về thể chất'] → ['Số lượng người tham gia có biến cố bất lợi xuất hiện sau khi điều trị (TEAEs)']

votoplam · Cập nhật sổ đăng ký NCT07326709

các quốc gia: {'total_sites': 82, 'us_sites': 34} → {'total_sites': 117, 'us_sites': 40}

PTC Therapeutics hoàn tất việc mua lại ST-920 từ Sangamo

PTC Therapeutics đã hoàn tất việc mua lại ST-920, một liệu pháp gen giai đoạn BLA cho bệnh Fabry từ Sangamo Therapeutics. Công ty hiện dự kiến hoàn tất việc nộp BLA vào quý 4 năm 2026.

PTC Therapeutics hoàn tất việc mua lại ST-920 (isaralgagene civaparvovec) cho bệnh Fabry

PTC Therapeutics đã hoàn tất việc mua lại ST-920 từ Sangamo. Việc nộp BLA theo đợt để phê duyệt nhanh dự kiến sẽ hoàn tất vào Q4 2026. Tài sản này đã có các chỉ định Thuốc mồ côi của FDA, Fast Track và RMAT.

PTC Therapeutics sẽ mua lại liệu pháp gen AAV ST-920 cho bệnh Fabry

PTC Therapeutics đã ký thỏa thuận mua tài sản để mua lại chương trình liệu pháp gen AAV ST-920 của Sangamo cho bệnh Fabry với 111 triệu USD trả trước cộng thêm tối đa 100 triệu USD theo các cột mốc có điều kiện gắn với phê duyệt nhanh và phê duyệt đầy đủ của FDA. Giao dịch này phải được Tòa án Phá sản phê duyệt dự kiến vào ngày 10 tháng 9 năm 2026, và các điều kiện đóng giao dịch thông thường khác, với mục tiêu đóng giao dịch vào ngày 15 tháng 10 năm 2026.

PTC sẽ mua lại liệu pháp gen ST-920 điều trị bệnh Fabry; dự kiến nộp hồ sơ BLA vào Q4 2026

PTC was selected as winning bidder to acquire ST-920, a BLA-stage AAV gene therapy for Fabry disease, from Sangamo. The company plans to complete a rolling BLA submission for accelerated approval in Q4 2026, leveraging existing rare-disease infrastructure. The acquisition remains subject to bankruptcy court approval and other closing conditions expected in late Q3 or early Q4 2026.

PTCT: Kết quả sơ bộ tích cực 24 tháng PIVOT-HD cho votoplam trong HD

PTC báo cáo kết quả sơ bộ tích cực từ phân tích tạm thời 24 tháng của nghiên cứu mở rộng PIVOT-HD về votoplam, cho thấy lợi ích phụ thuộc liều trên cUHDRS với 52% làm chậm tiến triển bệnh ở liều 10 mg và tiếp tục an toàn thuận lợi. Dữ liệu hỗ trợ nghiên cứu Phase 3 INVEST-HD toàn cầu đang diễn ra do Novartis dẫn dắt, với bệnh nhân đầu tiên được dùng thuốc sẽ kích hoạt khoản thanh toán cột mốc 50 triệu USD cho PTC trong Q2 2026, và PTC cùng Novartis sẽ phối hợp về các tương tác quy định tiềm năng.

PTC Therapeutics rút hồ sơ NDA Translarna sau phản hồi từ FDA

PTC đã rút hồ sơ NDA đã nộp lại cho Translarna (ataluren) trong DMD đột biến vô nghĩa. FDA cho biết dữ liệu đã nộp khó có khả năng đáp ứng ngưỡng bằng chứng hiệu quả đáng kể. Việc rút hồ sơ kết thúc lộ trình xem xét quy định hiện tại tại Mỹ cho sản phẩm này.

PTC Therapeutics lên lịch Ngày Nghiên cứu & Phát triển vào ngày 2 tháng 12 năm 2025

PTC sẽ tổ chức Ngày Nghiên cứu & Phát triển tại New York vào ngày 2 tháng 12 năm 2025. Sự kiện dự kiến sẽ cung cấp cập nhật về việc ra mắt Sephience và các chương trình đường ống bao gồm votoplam và vatiquinone.

PTC Therapeutics, Inc. · thư phản hồi hoàn chỉnh (NDA 220049)

FDA ban hành thư phản hồi hoàn chỉnh cho NDA 220049 ngày 2025-08-18.