Hồ sơ nguồn sơ cấp
Mang tính quyết địnhKhác
PTC Therapeutics rút hồ sơ NDA Translarna sau phản hồi từ FDA
PTC đã rút hồ sơ NDA đã nộp lại cho Translarna (ataluren) trong DMD đột biến vô nghĩa. FDA cho biết dữ liệu đã nộp khó có khả năng đáp ứng ngưỡng bằng chứng hiệu quả đáng kể. Việc rút hồ sơ kết thúc lộ trình xem xét quy định hiện tại tại Mỹ cho sản phẩm này.
Thông tin chính
- Nộp lúc
- 22:10 12 thg 2, 2026
- Sự kiện
- Khác
- Chiều hướng
- Tiêu cực
- Công ty
PTCTPTC Therapeutics- Tài sản
- ataluren
- Nguồn
- SEC 8-K
- Độ tin cậy
- Có nguồn
Trích đoạn nguồn
EX-99.1 2 tmb-20260212xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC Therapeutics Cung cấp Cập nhật Quy định về Translarna™ WARREN, N.J., Feb. 12, 2026 -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) hôm nay thông báo đã rút hồ sơ New Drug Application (NDA) đã nộp lại cho Translarna™ (ataluren) trong điều trị Duchenne muscular dystrophy (DMD) đột biến vô nghĩa sau phản hồi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) về việc xem xét hồ sơ. “FDA cho biết dựa trên quá trình xem xét đến nay, dữ liệu trong hồ sơ NDA khó có khả năng đáp ứng ngưỡng bằng chứng hiệu quả đáng kể của Cơ quan để hỗ trợ phê duyệt Translarna. Do đó, chúng tôi đã quyết định rút hồ sơ NDA,” ông Matthew B. Klein, M.D., Giám đốc Điều hành của PTC Therapeutics cho biết. “W