Hồ sơ nguồn sơ cấp
PTC báo cáo kết quả sơ bộ tích cực từ phân tích tạm thời 24 tháng của nghiên cứu mở rộng PIVOT-HD về votoplam, cho thấy lợi ích phụ thuộc liều trên cUHDRS với 52% làm chậm tiến triển bệnh ở liều 10 mg và tiếp tục an toàn thuận lợi. Dữ liệu hỗ trợ nghiên cứu Phase 3 INVEST-HD toàn cầu đang diễn ra do Novartis dẫn dắt, với bệnh nhân đầu tiên được dùng thuốc sẽ kích hoạt khoản thanh toán cột mốc 50 triệu USD cho PTC trong Q2 2026, và PTC cùng Novartis sẽ phối hợp về các tương tác quy định tiềm năng.
EX-99.1 2 tmb-20260507xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC Therapeutics Cung Cấp Cập Nhật Doanh Nghiệp và Báo Cáo Kết Quả Tài Chính Quý Đầu Năm 2026 – Tổng doanh thu quý đầu năm 2026 là 273 triệu USD, bao gồm 226 triệu USD doanh thu sản phẩm, hỗ trợ việc nâng hướng dẫn cả năm 2026 – – Đà ra mắt Sephience™ (sepiapterin) toàn cầu tiếp tục với doanh thu quý đầu năm 2026 là 125 triệu USD, thể hiện tăng trưởng 36% so với quý trước – – Kết quả sơ bộ tích cực từ phân tích tạm thời 24 tháng của nghiên cứu mở rộng PIVOT-HD về votoplam, hỗ trợ nghiên cứu Phase 3 INVEST-HD toàn cầu đang diễn ra và các tương tác quy định tiềm năng – – Nghiên cứu đăng ký vatiquinone nhãn mở sẽ được khởi xướng trong Q3 2026 dựa trên phản hồi của FDA – WARREN, N.J., May 7, 2026 – PTC Therapeutics, Inc.