Hồ sơ nguồn sơ cấp
Mang tính quyết địnhFDA phê duyệt
Scholar Rock: FDA phê duyệt ISEMBYLD (apitegromab-mstn) cho SMA
FDA đã cấp phê duyệt đầy đủ cho ISEMBYLD như liệu pháp nhắm mục tiêu cơ đầu tiên cho SMA ở bệnh nhân ≥2 tuổi đang dùng liệu pháp nền SMN2. Việc phê duyệt được hỗ trợ bởi dữ liệu Giai đoạn 3 SAPPHIRE cho thấy cải thiện chức năng vận động có ý nghĩa thống kê trên thang HFMSE. Việc ra mắt thương mại tại Mỹ đã bắt đầu với sản phẩm được giao trong vòng vài ngày.
Thông tin chính
- Nộp lúc
- 12:00 14 thg 9, 2026
- Sự kiện
- FDA phê duyệt
- Chiều hướng
- Tích cực
- Công ty
SRRKScholar Rock- Tài sản
- apitegromab
- Nguồn
- SEC 8-K
- Độ tin cậy
- Có nguồn
- hfmse responders
- 34.2% vs 13.5% (OR 3.8, p=0.0125)
- hfmse improvement
- 2.2-point improvement vs placebo (p=0.0121)
- safety population
- >500 individuals across studies
- extension enrollment
- 98% of SAPPHIRE participants
Trích đoạn nguồn
EX-99.1 2 tm2625362d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Scholar Rock Announces FDA Approval of ISEMBYLD™ (apitegromab-mstn), the First and Only Muscle-Targeted Treatment for Children and Adults with Spinal Muscular Atrophy (SMA) September 11, 2026 · ISEMBYLD is approved for use in all adults and children ≥2 years of age with SMA who are currently receiving a survival motor neuron 2 (SMN2)-targeted treatment · ISEMBYLD recommended dose of 10 mg/kg showed a robust, clinically meaningful 2.2-point improvement in motor function as measured by the gold-standard Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) compared to placebo, with all patients receiving SMN2-targeted background therapy (p = 0.0121*) · ISEMBYLD showed a ≥ 3-point increase in HFMSE in 34.2% of patients compared to
Thêm về tài sản này
Mang tính quyết định
11 thg 9, 2026
00:00
SRRKScholar RockĐáng chú ý
2 thg 9, 2026
12:00
SRRKScholar RockScholar Rock: FDA Fast Track + Orphan Drug cho apitegromab trong FSHD
Mang tính quyết định
7 thg 8, 2026
20:20
SRRKScholar RockMang tính quyết định
6 thg 8, 2026
11:10
SRRKScholar RockTrọng yếu
20 thg 7, 2026
12:00
SRRKScholar RockTrọng yếu
7 thg 5, 2026
11:10
SRRKScholar RockTrọng yếu
3 thg 3, 2026
12:14
SRRKScholar RockMang tính quyết định
12 thg 1, 2026
14:23
SRRKScholar RockTrọng yếu
2 thg 12, 2025
12:00
SRRKScholar Rock