RYTM Rhythm

Rhythm Pharmaceuticals: FDA phê duyệt IMCIVREE cho béo phì vùng dưới đồi mắc phải

FDA đã phê duyệt IMCIVREE (setmelanotide) vào ngày 19 tháng 3 năm 2026 cho béo phì vùng dưới đồi mắc phải. Hơn 150 đơn đăng ký bệnh nhân đã được nhận trong sáu tuần đầu tiên sau khi được phê duyệt. Ủy ban Châu Âu cũng cấp phép lưu hành cho cùng chỉ định.

Rhythm Pharmaceuticals: Kết quả topline giai đoạn 3 EMANATE không đạt các điểm cuối chính

Bốn nghiên cứu phụ giai đoạn 3 EMANATE đánh giá setmelanotide ở các trường hợp béo phì do biến thể dị hợp tử đường MC4R không đạt các điểm cuối chính đã định trước về giảm BMI sau 52 tuần. Các phân tích post-hoc cho thấy giảm BMI có ý nghĩa thống kê ở các nghiên cứu phụ POMC/PCSK1 và SRC1 (NCOA1), nhưng đây là các phân tích khám phá và không đạt tiêu chuẩn quy định. Rhythm sẽ sử dụng dữ liệu để tinh chỉnh lựa chọn biến thể và hướng dẫn phát triển chất chủ vận MC4R thế hệ tiếp theo.

Rhythm đặt ngày PDUFA 20 tháng 3 năm 2026 cho sNDA setmelanotide trong HO mắc phải

FDA đã chấp nhận sNDA cho setmelanotide trong béo phì vùng dưới đồi mắc phải và ấn định ngày mục tiêu PDUFA là 20 tháng 3 năm 2026. Dữ liệu bổ sung 52 tuần từ thử nghiệm TRANSCEND (N=142) cho thấy giảm BMI điều chỉnh so với giả dược là 18,8%, củng cố bộ dữ liệu then chốt. Công ty sẽ nộp gói dữ liệu cuối cùng vào ngày 2 tháng 3 năm 2026.

Rhythm đặt ngày PDUFA 20 tháng 3 năm 2026 cho sNDA setmelanotide trong HO mắc phải

FDA đã ấn định ngày mục tiêu PDUFA là 20 tháng 3 năm 2026 cho đơn xin bổ sung NDA nhằm phê duyệt setmelanotide trong béo phì vùng dưới đồi mắc phải. Công ty cho biết đã sẵn sàng ra mắt IMCIVREE tại Mỹ cho chỉ định này sau khi được FDA phê duyệt.

Rhythm đặt ngày PDUFA 20 tháng 3 năm 2026 cho sNDA setmelanotide trong HO mắc phải

Tài liệu thiết lập ngày mục tiêu PDUFA 20 tháng 3 năm 2026 cho đơn xin cấp phép bổ sung NDA nhằm tìm kiếm phê duyệt setmelanotide trong béo phì vùng dưới đồi mắc phải. Đây là điểm quyết định quy định tiếp theo để mở rộng nhãn thuốc ngoài các chỉ định hiện tại. Công ty cũng xác nhận hai kết quả đọc dữ liệu giai đoạn 3 (nhóm thuần tập HO Nhật Bản và thử nghiệm EMANATE) dự kiến vào Q1 2026.

Rhythm Pharmaceuticals: FDA gia hạn PDUFA sNDA IMCIVREE đến ngày 20 tháng 3 năm 2026

FDA đã gia hạn ngày mục tiêu PDUFA cho sNDA setmelanotide trong béo phì vùng dưới đồi mắc phải từ ngày 20 tháng 12 năm 2025 sang ngày 20 tháng 3 năm 2026 sau khi phân loại một sửa đổi lớn. Bản sửa đổi chỉ bao gồm các phân tích độ nhạy bổ sung của dữ liệu hiệu quả Giai đoạn 3; không có dữ liệu an toàn hoặc sản xuất mới nào được yêu cầu.

Rhythm đặt ngày PDUFA 20 tháng 12 năm 2025 cho sNDA setmelanotide trong HO mắc phải

FDA đã chấp nhận sNDA cho setmelanotide trong béo phì vùng dưới đồi mắc phải và cấp xét duyệt ưu tiên. Ngày mục tiêu PDUFA là 20 tháng 12 năm 2025 đã được ấn định, thiết lập một mốc quyết định quy định gần hạn cho chỉ định mới.