RARE Ultragenyx

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. · FDA cấp phép cho GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr)

Sách Tím của FDA liệt kê BLA 125858 (GENGLYCOS, pariglasgene brecaparvovec-opnr; Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., CBER) được cấp phép vào 2026-08-19.

Ultragenyx giải quyết vụ kiện bằng sáng chế DOJOLVI với Esjay

Ultragenyx và Baylor Research Institute đã giải quyết vụ kiện bằng sáng chế ANDA với Esjay, cấp cho Esjay giấy phép không bản quyền để tiếp thị triheptanoin generic (DOJOLVI) bắt đầu từ ngày 1 tháng 1 năm 2033 (hoặc ngày 1 tháng 7 năm 2033 nếu được cấp độc quyền nhi khoa). Các vụ kiện tương tự chống lại các bên nộp ANDA khác vẫn đang chờ xử lý.

Ultragenyx: DTX401 PDUFA được ấn định vào ngày 23 tháng 8 năm 2026

FDA đã chấp nhận BLA DTX401 cho GSDIa và ấn định ngày hành động PDUFA là 23 tháng 8 năm 2026. Một ngày PDUFA thứ hai là 19 tháng 9 năm 2026 cũng được ấn định cho BLA UX111 trong MPS IIIA. Hai ngày hành động sắp tới này là các mốc quan trọng tiếp theo trong quy trình quản lý cho đường ống liệu pháp gen của công ty.

Ultragenyx: FDA chấp nhận BLA UX111, đặt ngày PDUFA là 19 tháng 9 năm 2026

FDA đã chấp nhận BLA được nộp lại cho UX111 (rebisufligene etisparvovec) để phê duyệt nhanh trong MPS IIIA và ấn định ngày hành động PDUFA là 19 tháng 9 năm 2026. Việc nộp lại bao gồm dữ liệu theo dõi lên đến tám năm cho thấy cải thiện lâm sàng bền vững so với lịch sử tự nhiên.

Ultragenyx nhận được IRL về việc nộp lại BLA cho UX111

Công ty đã nhận được Thư phản hồi không hoàn chỉnh đối với BLA được nộp lại vào tháng 1 năm 2026 cho UX111, yêu cầu thêm tài liệu CMC. Công ty dự kiến cung cấp thông tin được yêu cầu trong một lần nộp lại tiếp theo.

Ultragenyx nộp lại BLA cho UX111; PDUFA dự kiến Q3 2026

Ultragenyx đã nộp lại BLA cho UX111 nhằm xin phê duyệt nhanh. FDA dự kiến hoàn thành đánh giá trong vòng sáu tháng, thiết lập ngày PDUFA vào Q3 2026. Dữ liệu lâm sàng dài hạn hỗ trợ việc nộp lại cũng đã được công bố.

Ultragenyx: Ngày PDUFA của DTX401 được ấn định vào Quý 3 năm 2026

Việc nộp hồ sơ BLA theo từng phần cho DTX401 đã hoàn tất vào tháng 12 năm 2025. FDA đã ấn định ngày hành động mục tiêu PDUFA vào quý ba năm 2026, thiết lập mốc thời gian quy định rõ ràng cho việc phê duyệt tiềm năng của liệu pháp gen AAV này cho GSDIa.

Ultragenyx hoàn thành nộp đơn BLA theo từng phần cho DTX401 trong GSDIa

Ultragenyx đã hoàn thành việc nộp đơn BLA theo từng phần cho DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) cho FDA đối với GSDIa. Đơn nộp hiện bao gồm mô-đun CMC cuối cùng sau khi các mô-đun phi lâm sàng và lâm sàng được nộp vào tháng 8 năm 2025. Đơn đăng ký được hỗ trợ bởi dữ liệu Giai đoạn 3 GlucoGene cho thấy giảm lượng tinh bột ngô, duy trì euglycemia và cải thiện chất lượng cuộc sống ở 52 bệnh nhân được điều trị.

Ultragenyx: UX143 Phã 3 Orbit/Cosmic phân tích cuối cùng dự kiến cuối năm 2025

Tài liệu cho biết các nghiên cứu Phã 3 Orbit và Cosmic của setrusumab (UX143) trong bệnh xương dễ gãy đang tiến triển để phân tích cuối cùng sau khi bệnh nhân đã điều trị ít nhất 18 tháng. Dữ liệu từ các nghiên cứu này dự kiến có vào khoảng cuối năm 2025.