Ultragenyx: Ngày PDUFA của DTX401 được ấn định vào Quý 3 năm 2026

Việc nộp hồ sơ BLA theo từng phần cho DTX401 đã hoàn tất vào tháng 12 năm 2025. FDA đã ấn định ngày hành động mục tiêu PDUFA vào quý ba năm 2026, thiết lập mốc thời gian quy định rõ ràng cho việc phê duyệt tiềm năng của liệu pháp gen AAV này cho GSDIa.

Thông tin chính

Nộp lúc: 12:45 12 thg 1, 2026
Sự kiện: Ấn định ngày PDUFA
Chiều hướng: Tích cực
Công ty: RAREUltragenyx
Tài sản: pariglasgene brecaparvovec
Nguồn: SEC 8-K
Độ tin cậy: Có nguồn
Lịch: Quyết định FDA (PDUFA) · 23 thg 8, 2026 · Chưa ghi nhận kết quả

Trích đoạn nguồn

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Ultragenyx Cung Cấp Cập Nhật Tài Chính và Kinh Doanh tại Hội Nghị Chăm Sóc Sức Khỏe Thường Niên J.P. Morgan Doanh thu tổng hợp sơ bộ năm 2025 từ 672 triệu đến 674 triệu USD, vượt mức cao nhất của hướng dẫn Tiền mặt và đầu tư sơ bộ khoảng 735 triệu USD tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2025 Các chất xúc tác dự kiến năm 2026 bao gồm hai phê duyệt tiềm năng và dữ liệu Giai đoạn 3 then chốt từ nghiên cứu Aspire Giai đoạn 3 GTX-102 cho hội chứng Angelman NOVATO, Calif. – Ngày 12 tháng 1 năm 2026 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), một công ty dược sinh học tập trung vào việc phát triển và thương mại hóa các liệu pháp mới cho các bệnh di truyền hiếm và siêu hiếm nghiêm trọng, hôm nay đã báo cáo kết quả doanh thu sơ bộ chưa kiểm toán năm 20

SEC 8-K