Ultragenyx: DTX401 PDUFA được ấn định vào ngày 23 tháng 8 năm 2026

FDA đã chấp nhận BLA DTX401 cho GSDIa và ấn định ngày hành động PDUFA là 23 tháng 8 năm 2026. Một ngày PDUFA thứ hai là 19 tháng 9 năm 2026 cũng được ấn định cho BLA UX111 trong MPS IIIA. Hai ngày hành động sắp tới này là các mốc quan trọng tiếp theo trong quy trình quản lý cho đường ống liệu pháp gen của công ty.

Thông tin chính

Nộp lúc: 20:09 4 thg 8, 2026
Sự kiện: Ấn định ngày PDUFA
Chiều hướng: Trung lập
Công ty: RAREUltragenyx
Tài sản: pariglasgene brecaparvovec
Nguồn: SEC 8-K
Độ tin cậy: Có nguồn
Lịch: Quyết định FDA (PDUFA) · 23 thg 8, 2026 · Chưa ghi nhận kết quả

Trích đoạn nguồn

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Phụ lục 99.1 Liên hệ Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Nhà đầu tư Joshua Higa ir@ultragenyx.com Truyền thông Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx Báo cáo Kết quả Tài chính Quý 2 năm 2026 và Cập nhật Doanh nghiệp Tổng doanh thu quý 2 đạt 214 triệu USD, Doanh thu Crysvita® đạt 156 triệu USD và doanh thu Dojolvi® đạt 27 triệu USD Tái khẳng định hướng dẫn tài chính năm 2026, bao gồm tổng doanh thu từ 730 triệu USD đến 760 triệu USD và chi phí R&D và SG&A kết hợp giữ nguyên hoặc giảm nhẹ so với năm 2025; tiếp tục hướng tới lợi nhuận vào năm 2027 Các chất xúc tác trong nửa sau năm 2026 bao gồm hai ngày PDUFA và dữ liệu đọc ra then chốt từ Nghiên cứu Aspire Giai đoạn 3 GTX-102 cho hội chứng Angelman NOVATO, Calif. – 4 tháng 8 năm 2026 – Ult

SEC 8-K