Ultragenyx hoàn thành nộp đơn BLA theo từng phần cho DTX401 trong GSDIa

Ultragenyx đã hoàn thành việc nộp đơn BLA theo từng phần cho DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) cho FDA đối với GSDIa. Đơn nộp hiện bao gồm mô-đun CMC cuối cùng sau khi các mô-đun phi lâm sàng và lâm sàng được nộp vào tháng 8 năm 2025. Đơn đăng ký được hỗ trợ bởi dữ liệu Giai đoạn 3 GlucoGene cho thấy giảm lượng tinh bột ngô, duy trì euglycemia và cải thiện chất lượng cuộc sống ở 52 bệnh nhân được điều trị.

Thông tin chính

Nộp lúc: 21:11 30 thg 12, 2025
Sự kiện: Đã nộp đơn
Chiều hướng: Tích cực
Công ty: RAREUltragenyx
Tài sản: pariglasgene brecaparvovec
Nguồn: SEC 8-K
Độ tin cậy: Có nguồn

Trích đoạn nguồn

8-K false 0001515673 0001515673 2025-12-30 2025-12-30 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (Date of earliest event reported): December 30, 2025 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Exact name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 001-36276 27-2546083 (State or Other Jurisdiction of Incorporation) (Commission File Number) (IRS Employer Identification No.) 60 Leveroni Court Novato , California 94949 (Address of Principal Executive Offices) (Zip Code) Registrant’s Telephone Number, Including Area Code: 415 483-8800 (Former Name or Former Address, if Changed Since Last Report) Check the appropriate box below if the Form 8-K

SEC 8-K