STOK Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics cập nhật tiến độ Giai đoạn 3 EMPEROR và sự phù hợp với FDA cho zorevunersen trong hội chứng Dravet

Stoke báo cáo khoảng 110 trong số 162 bệnh nhân đã đạt đến điểm cuối chính Tuần 28 trong nghiên cứu Giai đoạn 3 EMPEROR của zorevunersen, với việc đọc dữ liệu hiện được hướng dẫn vào Q3 2027 và kế hoạch nộp NDA tại Mỹ vào H2 2027. Cuộc họp với FDA đã thống nhất về việc sử dụng đánh giá Vineland-3 đa thành phần cho điểm cuối thứ cấp chính về nhận thức và hành vi. Dữ liệu Giai đoạn 1 của STK-002 trong ADOA được hướng dẫn vào H1 2027.

zorevunersen · Cập nhật sổ đăng ký NCT06872125

trạng thái: ĐANG TUYỂN DỤNG → ĐANG HOẠT ĐỘNG_KHÔNG TUYỂN DỤNG

Stoke Therapeutics Trình Bày Dữ Liệu STK-002 Về ADOA Tại AAO 2026

Stoke đã trình bày dữ liệu tiền lâm sàng, lịch sử tự nhiên (FALCON) và dữ liệu lâm sàng ban đầu về STK-002 tại hội nghị AAO 2026. Thử nghiệm Giai đoạn 1 OSPREY đang tiến hành đã hoàn tất liều lượng ở hai nhóm đầu tiên, với nhóm thứ ba dự kiến hoàn tất vào cuối năm 2026 và dữ liệu an toàn/hiệu quả ban đầu từ các nhóm sau được hướng dẫn cho nửa đầu năm 2027.

Stoke Therapeutics sẽ trình bày dữ liệu giai đoạn 1 OSPREY của STK-002 tại AAO 2026

Stoke sẽ trình bày dữ liệu tiền lâm sàng và tiến triển từ nghiên cứu giai đoạn 1 OSPREY đang diễn ra của STK-002 (một ASO làm tăng biểu hiện OPA1) cho ADOA tại Hội nghị thường niên AAO 2026 vào ngày 11 tháng 10. Việc dùng thuốc đã hoàn tất ở hai nhóm liều đầu tiên, với nhóm thứ ba dự kiến hoàn tất vào cuối năm 2026; dữ liệu an toàn và hiệu quả ban đầu từ các nhóm liều điều trị (3 và 4) được hướng dẫn vào nửa đầu năm 2027. Đây là bản cập nhật lâm sàng giai đoạn sớm mà không có thay đổi nào đối với con đường quy định.

Stoke Therapeutics Đồng Thuận Với FDA Về Kế Hoạch NDA Và Phân Tích Vineland-3 Cho Zorevunersen Trong Hội Chứng Dravet

Stoke đã hoàn thành cuộc họp thành công với FDA để đồng thuận về kế hoạch NDA tại Mỹ cho zorevunersen, bao gồm việc sử dụng phân tích MMRM đa thành phần của bốn miền con Vineland-3 được chỉ định trước (giao tiếp biểu đạt, giao tiếp tiếp nhận, mối quan hệ liên nhân, kỹ năng cá nhân) làm điểm cuối thứ cấp chính cho nhận thức và hành vi trong nghiên cứu Phase 3 EMPEROR. Công ty hiện dự kiến đọc kết quả Phase 3 EMPEROR vào Q3 2027 sau đó là nộp NDA vào H2 2027. Điều này cập nhật cách tiếp cận phân tích thống kê cho điểm cuối chức năng thích nghi dựa trên phản hồi từ FDA, bác sĩ lâm sàng và người chăm sóc.

Stoke Therapeutics Bổ Nhiệm Bo Cumbo Vào Ban Giám Đốc, Đề Cập Đến Khả Năng Phê Duyệt Zorevunersen Của FDA Vào Đầu Năm 2028

Stoke đã bổ nhiệm Bo Cumbo vào Hội đồng Quản trị để bổ sung chuyên môn thương mại cho zorevunersen. Công ty hướng dẫn về khả năng phê duyệt và thương mại hóa zorevunersen của FDA vào đầu năm 2028. Zorevunersen đang ở Giai đoạn 3 cho hội chứng Dravet với các chỉ định liệu pháp đột phá, thuốc mồ côi và bệnh nhi hiếm có hiện có.

Stoke Therapeutics: cuộc họp tiền-NDA với FDA dự kiến vào nửa sau năm 2026

Công ty đã công bố cuộc họp tiền-NDA với FDA dự kiến vào nửa sau năm 2026 để thống nhất về gói dữ liệu và kế hoạch phân tích thống kê trước khi nộp NDA Hoa Kỳ theo phương thức cuốn chiếu cho zorevunersen trong hội chứng Dravet. Cuộc họp là tương tác quy định chính thức tiếp theo trước khi NDA cuốn chiếu bắt đầu vào Q1 2027.

Stoke hoàn tất tuyển sinh giai đoạn 3 EMPEROR cho zorevunersen trong hội chứng Dravet

Stoke thông báo hoàn tất tuyển sinh 162 bệnh nhân trong nghiên cứu EMPEROR giai đoạn 3 của zorevunersen. Công ty dự kiến bắt đầu nộp đơn NDA Hoa Kỳ theo phương thức cuốn chiếu vào Q1 2027 với kết quả dữ liệu giai đoạn 3 dự kiến vào Q3 2027 để hoàn tất việc nộp đơn vào H2 2027.

Stoke: Hoàn tất tuyển sinh Giai đoạn 3 EMPEROR dự kiến tháng 6/2026

Tài liệu cập nhật mốc thời gian nghiên cứu Giai đoạn 3 EMPEROR: tuyển sinh khoảng 150 bệnh nhân tại Mỹ, Anh và Nhật Bản hiện dự kiến hoàn tất vào tháng 6/2026, với kết quả dữ liệu dự kiến giữa năm 2027 để hỗ trợ nộp NDA theo hình thức cuốn chiếu bắt đầu từ Q1/2027. Dữ liệu OLE 4 năm mới cho thấy giảm co giật bền vững và cải thiện nhận thức/hành vi có ý nghĩa thống kê cũng được báo cáo, nhưng chưa có quyết định quy định hay ngày PDUFA nào được nêu.

Stoke đẩy nhanh tuyển bệnh nhân và công bố dữ liệu EMPEROR Giai đoạn 3 cho zorevunersen

Công ty hiện dự kiến hoàn thành tuyển chọn 150 bệnh nhân vào Quý 2 năm 2026, đẩy nhanh công bố dữ liệu Giai đoạn 3 EMPEROR sang giữa năm 2027. Việc nộp NDA theo phương thức cuộn dự kiến bắt đầu trong nửa đầu năm 2027. Các cuộc thảo luận đang diễn ra với FDA theo chỉ định Breakthrough Therapy Designation tiếp tục khám phá các lộ trình rút gọn.