QURE uniQure

uniQure nộp BLA cho ifezuntirgene inilparvovec trong bệnh Huntington

uniQure đã nộp BLA cho FDA xin phê duyệt nhanh ifezuntirgene inilparvovec cho bệnh Huntington. Công ty cũng đã nộp MAA cho UK MHRA. Cả hai hồ sơ đều dựa trên dữ liệu ba năm từ nghiên cứu Giai đoạn I/II cho thấy làm chậm tiến triển bệnh so với nhóm đối chứng bên ngoài.

uniQure: hồ sơ BLA của AMT-130 vẫn đúng tiến độ cho quý 3 năm 2026; dữ liệu 4 năm công bố vào tháng 9

Sau cuộc họp Type B với FDA, uniQure đã xác nhận sự phù hợp để nộp BLA phê duyệt nhanh cho AMT-130 trong bệnh Huntington dựa trên dữ liệu hiện có. Công ty vẫn giữ đúng tiến độ nộp BLA vào Q3 2026 và sẽ trình bày dữ liệu theo dõi bốn năm từ nghiên cứu Giai đoạn I/II vào tháng 9 năm 2026.

uniQure lập kế hoạch nộp đơn BLA cho AMT-130 trong bệnh Huntington

FDA xác nhận dữ liệu 3 năm từ nghiên cứu Giai đoạn I/II có thể đóng vai trò là cơ sở chính cho đơn BLA xin phê duyệt nhanh. Công ty dự định nộp BLA vào Quý 3 năm 2026 và phải thống nhất với FDA về thiết kế nghiên cứu xác nhận trước khi nộp đơn.

uniQure dự kiến nộp đơn BLA vào quý 3 năm 2026 cho AMT-130 trong bệnh Huntington

FDA xác nhận rằng dữ liệu 3 năm từ nghiên cứu Giai đoạn I/II có thể đóng vai trò là cơ sở chính cho phê duyệt nhanh. Công ty sẽ thống nhất thiết kế nghiên cứu xác nhận trước khi nộp đơn và dự định nộp BLA vào quý ba năm 2026.

uniQure: Cuộc họp Loại B FDA cho AMT-130 dự kiến vào Quý 2 năm 2026

uniQure đã được cấp cuộc họp Loại B với FDA để thảo luận về thiết kế thử nghiệm lâm sàng mới tiềm năng và kế hoạch phân tích thống kê cho dữ liệu AMT-130 bốn năm. Cuộc họp diễn ra sau cuộc họp Loại A, trong đó FDA cho biết dữ liệu Giai đoạn I/II hiện có so với nhóm đối chứng bên ngoài là chưa đủ để nộp đơn xin cấp phép lưu hành.

uniQure: FDA bác bỏ dữ liệu đối chứng bên ngoài Giai đoạn I/II cho AMT-130

FDA cho biết dữ liệu Giai đoạn I/II so với đối chứng bên ngoài không đủ để hỗ trợ đơn đăng ký lưu hành và khuyến nghị mạnh mẽ một nghiên cứu Giai đoạn III tiền cứu, ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng giả dược. uniQure dự kiến yêu cầu họp Loại B trong Quý 2 năm 2026 để thảo luận các phương án thiết kế Giai đoạn III, kéo dài đáng kể mốc thời gian quy định.

uniQure báo cáo dữ liệu 36 tháng AMT-130 Giai đoạn I/II trong bệnh Huntington

Dữ liệu sơ bộ 36 tháng cho thấy liều cao AMT-130 đạt điểm cuối chính đã định trước (cUHDRS) và điểm cuối phụ quan trọng (TFC) so với nhóm đối chứng bên ngoài được ghép cặp theo xu hướng, với sự chậm lại có ý nghĩa thống kê của tiến triển bệnh và nồng độ NfL trong dịch não tủy dưới mức ban đầu. Dữ liệu hỗ trợ tiếp tục làm việc với FDA về lộ trình phê duyệt nhanh tiềm năng và định vị AMT-130 là ứng viên liệu pháp sửa đổi bệnh đầu tiên cho HD.

uniQure lên lịch họp Loại A với FDA cho BLA của AMT-130

uniQure đã lên lịch họp Loại A với FDA để thảo luận gói dữ liệu BLA cho AMT-130, liệu pháp gen đang nghiên cứu của công ty dành cho bệnh Huntington. Cuộc họp nhằm giải quyết lộ trình phê duyệt nhanh. Công ty sẽ cung cấp cập nhật quy định sau khi nhận được biên bản họp chính thức.

uniQure: FDA cho biết dữ liệu Giai đoạn I/II khó có khả năng hỗ trợ BLA cho AMT-130

Biên bản họp FDA xác nhận rằng dữ liệu Giai đoạn I/II hiện khó có khả năng đóng vai trò là bằng chứng chính cho việc nộp đơn BLA. uniQure sẽ yêu cầu họp tiếp với FDA trong Quý 1 năm 2026 để thảo luận các bước tiếp theo cho chương trình AMT-130 điều trị bệnh Huntington.

uniQure: FDA không còn đồng ý dữ liệu Giai đoạn I/II đủ để nộp BLA cho AMT-130

FDA đã đảo ngược hướng dẫn trước đó và hiện cho rằng dữ liệu Giai đoạn I/II so với đối chứng bên ngoài có thể không đủ làm bằng chứng chính cho việc nộp đơn BLA. Thời điểm nộp đơn BLA dự kiến cho AMT-130 hiện chưa rõ ràng. uniQure sẽ yêu cầu biên bản họp cuối cùng và các cuộc thảo luận khẩn cấp tiếp theo với FDA để xác định hướng đi tiếp theo.