Hồ sơ nguồn sơ cấp
Mang tính quyết địnhThay đổi đăng ký thử nghiệm
uniQure: FDA bác bỏ dữ liệu đối chứng bên ngoài Giai đoạn I/II cho AMT-130
FDA cho biết dữ liệu Giai đoạn I/II so với đối chứng bên ngoài không đủ để hỗ trợ đơn đăng ký lưu hành và khuyến nghị mạnh mẽ một nghiên cứu Giai đoạn III tiền cứu, ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng giả dược. uniQure dự kiến yêu cầu họp Loại B trong Quý 2 năm 2026 để thảo luận các phương án thiết kế Giai đoạn III, kéo dài đáng kể mốc thời gian quy định.
Thông tin chính
- Nộp lúc
- 12:06 2 thg 3, 2026
- Sự kiện
- Thay đổi đăng ký thử nghiệm
- Chiều hướng
- Tiêu cực
- Công ty
QUREuniQure- Tài sản
- AMT-130
- Nguồn
- SEC 8-K
- Độ tin cậy
- Có nguồn
Trích đoạn nguồn
EX-99.1 2 qure-20260302xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure Announces 2025 Financial Results and Provides Recent Company Updates ~ Held Type A meeting with FDA to discuss AMT-130 for Huntington’s disease; Company evaluating Phase III development considerations and plans to request follow-up Type B meeting in the second quarter of 2026 ~ ~ Completed enrollment of the first cohort in the Phase I/IIa study of AMT-260 in refractory mesial temporal lobe epilepsy, with additional clinical data expected in the first half of 2026~ ~ Presented updated Phase I/II data from AMT-191 in Fabry disease showing durable, dose-dependent increases in α-Gal A enzyme activity ~ ~ Cash, cash equivalents and current investment securities of approximately $622.5 million as of December 31, 2025 expected to f
Thêm về tài sản này
Trọng yếu
2 thg 9, 2026
11:06
QUREuniQureTrọng yếu
29 thg 7, 2026
11:06
QUREuniQureTrọng yếu
17 thg 6, 2026
11:10
QUREuniQureTrọng yếu
17 thg 6, 2026
11:05
QUREuniQureTrọng yếu
5 thg 5, 2026
11:06
QUREuniQureMang tính quyết định
13 thg 1, 2026
12:05
QUREuniQureTrọng yếu
4 thg 12, 2025
12:06
QUREuniQureMang tính quyết định
3 thg 11, 2025
12:06
QUREuniQure