Hồ sơ nguồn sơ cấp
Mang tính quyết địnhKết quả topline
uniQure báo cáo dữ liệu 36 tháng AMT-130 Giai đoạn I/II trong bệnh Huntington
Dữ liệu sơ bộ 36 tháng cho thấy liều cao AMT-130 đạt điểm cuối chính đã định trước (cUHDRS) và điểm cuối phụ quan trọng (TFC) so với nhóm đối chứng bên ngoài được ghép cặp theo xu hướng, với sự chậm lại có ý nghĩa thống kê của tiến triển bệnh và nồng độ NfL trong dịch não tủy dưới mức ban đầu. Dữ liệu hỗ trợ tiếp tục làm việc với FDA về lộ trình phê duyệt nhanh tiềm năng và định vị AMT-130 là ứng viên liệu pháp sửa đổi bệnh đầu tiên cho HD.
Thông tin chính
- Nộp lúc
- 12:05 13 thg 1, 2026
- Sự kiện
- Kết quả topline
- Chiều hướng
- Tích cực
- Công ty
QUREuniQure- Tài sản
- AMT-130
- Nguồn
- SEC 8-K
- Độ tin cậy
- Có nguồn
- theo dõi
- 36 tháng
- TFC chậm lại
- 60% (p=0.033)
- NfL giảm
- -8.2%
- cUHDRS chậm lại
- 75% (p=.003)
Trích đoạn nguồn
EX-99.1 2 qure-20260113xex99d1.htm EX-99.1 Sophia – Huntington’s Disease Community Advocate Leadership in Gene Therapy January 2026 Exhibit 99.1 LEADERSHIP IN GENE THERAPY JANUARY 2026 | 2 Disclaimer This presentation contains forward-looking statements within the meaning of Section 27A of the Securities Act of 1933, as amended (the “Securities Act”), and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934, as amended. All statements other than statements of historical fact are forward-looking statements, which are often indicated by terms such as “anticipate,” “believe,” “could,” “estimate,” “expect,” “goal,” “intend，” “look forward to,” “may,” “plan,” “potential,” “predict,” “project,” “should,” "will,” “would” and similar expressions and the negatives of those terms. Forward-looking st
Thêm về tài sản này
Trọng yếu
2 thg 9, 2026
11:06
QUREuniQureTrọng yếu
29 thg 7, 2026
11:06
QUREuniQureTrọng yếu
17 thg 6, 2026
11:10
QUREuniQureTrọng yếu
17 thg 6, 2026
11:05
QUREuniQureTrọng yếu
5 thg 5, 2026
11:06
QUREuniQureMang tính quyết định
2 thg 3, 2026
12:06
QUREuniQureTrọng yếu
4 thg 12, 2025
12:06
QUREuniQureMang tính quyết định
3 thg 11, 2025
12:06
QUREuniQure