Hồ sơ nguồn sơ cấp
Trọng yếuĐơn được chấp nhận
Ultragenyx: FDA chấp nhận BLA UX111, đặt ngày PDUFA là 19 tháng 9 năm 2026
FDA đã chấp nhận BLA được nộp lại cho UX111 (rebisufligene etisparvovec) để phê duyệt nhanh trong MPS IIIA và ấn định ngày hành động PDUFA là 19 tháng 9 năm 2026. Việc nộp lại bao gồm dữ liệu theo dõi lên đến tám năm cho thấy cải thiện lâm sàng bền vững so với lịch sử tự nhiên.
Thông tin chính
- Nộp lúc
- 20:06 5 thg 5, 2026
- Sự kiện
- Đơn được chấp nhận
- Chiều hướng
- Tích cực
- Công ty
RAREUltragenyx- Tài sản
- UX111
- Nguồn
- SEC 8-K
- Độ tin cậy
- Có nguồn
- Lịch
- Quyết định FDA (PDUFA) · 19 thg 9, 2026
Trích đoạn nguồn
EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx Reports First Quarter 2026 Financial Results and Corporate Update First quarter total revenue of $136 million, Crysvita® revenue of $93 million and Dojolvi® revenue of $18 million Reaffirm 2026 financial guidance, including total revenue of $730 million to $760 million and combined R&D and SG&A expenses to be flat to slightly down versus 2025; remain on path to profitability in 2027 GTX-102 for Angelman syndrome: New longer-term data from Phase 1/2 clinical study support durable and improving effects across multiple domains; Phase 3 data expected in the second half of 2026 NOVATO, Calif. – May 05,