Hồ sơ nguồn sơ cấp
Mang tính quyết địnhKết quả topline
FULC: Nhóm liều Pociredir 20 mg cho thấy mức tăng HbF 9.9% tại Tuần 6 trong thử nghiệm PIONEER SCD
Fulcrum báo cáo kết quả ban đầu Giai đoạn 1b PIONEER cho nhóm liều 20 mg của pociredir trong bệnh hồng cầu hình liềm, thể hiện mối quan hệ liều-rõ ràng với HbF trung bình tăng tuyệt đối 9.9% tại Tuần 6 so với 5.6% ở nhóm liều 12 mg. 58% bệnh nhân đạt HbF ≥20% tại Tuần 6, và mức cảm ứng HbF >3.75 lần được quan sát tại Tuần 12. Pociredir vẫn được dung nạp tốt nói chung mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị.
Thông tin chính
- Nộp lúc
- 11:32 8 thg 12, 2025
- Sự kiện
- Kết quả topline
- Chiều hướng
- Tích cực
- Công ty
FULCFulcrum- Tài sản
- pociredir
- Nguồn
- SEC 8-K
- Độ tin cậy
- Có nguồn
- N
- 12
- Liều
- 20 mg
- trung bình hbf ban đầu
- 7.1%
- trung vị hbf ban đầu
- 7.3%
Trích đoạn nguồn
EX-99.1 2 fulc-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Fulcrum Therapeutics Announces Positive Initial Results from the 20 mg Dose Cohort of the Phase 1b PIONEER Trial of Pociredir in Sickle Cell Disease at the 67th American Society of Hematology Annual Meeting ― Clear dose-response observed, with a robust and clinically meaningful fetal hemoglobin (HbF) induction at the Week 6 timepoint (n=12): mean absolute HbF in the 20 mg cohort increased by 9.9% at Week 6 (vs. 5.6% at Week 6 in the 12 mg cohort); 7 of 12 patients in the 20 mg cohort (58%) achieved absolute HbF levels ≥20% ― ― >3.75-fold mean induction of HbF at Week 12 in the 20 mg cohort among patients who reached the Week 12 visit as of November 11, 2025 data cutoff (n=6), compared to a 2.4-fold induction at Week 12 in the 12 mg cohort ― ―
Thêm về tài sản này
Đáng chú ý
12 thg 1, 2026
13:18
FULCFulcrumFULC: Dữ liệu cập nhật từ nhóm 20 mg Pociredir dự kiến công bố vào Q1 2026