Hồ sơ nguồn sơ cấp
Mang tính quyết địnhKết quả topline
PepGen báo cáo dữ liệu topline MAD 5 mg/kg cho PGN-EDODM1 trong DM1
Nghiên cứu MAD giai đoạn 2 FREEDOM2 với nhóm liều thấp nhất (5 mg/kg) cho thấy độ an toàn thuận lợi và hiệu chỉnh ghép nối khiêm tốn (7,3% so với 6,8% placebo), với trung bình đã điều chỉnh ngoại lai là 22,9%. Công ty vẫn đúng tiến độ để báo cáo dữ liệu nhóm 10 mg/kg trong nửa sau năm 2026.
Thông tin chính
- Nộp lúc
- 20:05 30 thg 3, 2026
- Sự kiện
- Kết quả topline
- Chiều hướng
- Trung lập
- Công ty
PEPGPepGen- Tài sản
- PGN-EDODM1
- Độ tin cậy
- Có nguồn
- độ an toàn
- không có SAE, tất cả TEAE nhẹ hoặc trung bình
- hiệu chỉnh ghép nối
- 7,3% (nhóm điều trị) so với 6,8% (placebo)
- nồng độ trong cơ
- 158 ng/g
- hiệu chỉnh ghép nối loại trừ ngoại lai
- 22,9% (n=5)
Trích đoạn nguồn
PepGen Công bố Kết quả Topline từ Nhóm MAD Liều Thấp Nhất (5 mg/kg) trong Nghiên cứu FREEDOM2 Giai đoạn 2 Đang Tiếp diễn Cho Thấy Độ An toàn, Dữ liệu Ghép nối và vHOT Thuận lợi PepGen Công bố Kết quả Topline từ Nhóm MAD Liều Thấp Nhất (5 mg/kg) trong Nghiên cứu FREEDOM2 Giai đoạn 2 Đang Tiếp diễn Cho Thấy Độ An toàn, Dữ liệu Ghép nối và vHOT Thuận lợi PepGen Công bố Kết quả Topline từ Nhóm MAD Liều Thấp Nhất (5 mg/kg) trong Nghiên cứu FREEDOM2 Giai đoạn 2 Đang Tiếp diễn Cho Thấy Độ An toàn, Dữ liệu Ghép nối và vHOT Thuận lợi – PGN-EDODM1 được dung nạp tốt nói chung với tất cả các biến cố bất lợi nhẹ hoặc trung bình và không có biến cố bất lợi nghiêm trọng nào được báo cáo – – Hiệu chỉnh ghép nối trung bình 7,3% quan sát được với PGN-EDODM1 (n=6) so với 6,8% với placebo (n=2); Loại trừ