Hồ sơ nguồn sơ cấp
Mang tính quyết địnhKết quả topline
SLDB: Dữ liệu tạm thời INSPIRE DUCHENNE; Cuộc họp FDA dự kiến H1 2026
Báo cáo 8-K ghi nhận dữ liệu tích cực giai đoạn 1/2 tạm thời từ 23 người tham gia cho thấy biểu hiện microdystrophin trung bình 58% và mối tương quan mạnh với phục hồi DAPC và các biomarker bảo vệ cơ. Công ty đã đẩy sớm cuộc họp FDA dự kiến sang H1 2026 để thảo luận các lộ trình đăng ký tiềm năng, bao gồm phê duyệt nhanh, sau khi đã định liều cho 30 người tham gia và khởi động IMPACT DUCHENNE Giai đoạn 3 ngoài Mỹ.
Thông tin chính
- Nộp lúc
- 22:15 3 thg 11, 2025
- Sự kiện
- Kết quả topline
- Chiều hướng
- Tích cực
- Công ty
SLDBSolid Biosciences- Tài sản
- SGT-003
- Nguồn
- SEC 8-K
- Độ tin cậy
- Có nguồn
- đã dùng thuốc
- 23 người tham gia tính đến 31 tháng 10 năm 2025
- nNOS (IF)
- 26% (trung bình)
- xu hướng LVEF
- khoảng bình thường (60-69%)
- giảm CK
- 34% ngày 90, 42% ngày 360
- mục tiêu dùng thuốc
- 30 người tham gia vào đầu năm 2026
- bản sao vector
- 13 mỗi nhân
- giảm cTnI
- 31% ngày 90, 70% ngày 360
- Microdystrophin (IF)
- 51% (trung bình)
- Microdystrophin (MS)
- 58% (trung bình)
- Microdystrophin (WB)
- 58% (trung bình)
- Beta-sarcoglycan (IF)
- 50% (trung bình)
Trích đoạn nguồn
EX-99.1 2 d87050dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Solid Biosciences Báo cáo Kết quả Tài chính Quý 3 năm 2025 và Cập nhật Tiến độ Thử nghiệm Lâm sàng INSPIRE DUCHENNE và Các Thảo luận Quy định Dự kiến - Duchenne (SGT-003): 23 người tham gia đã được định liều trong thử nghiệm INSPIRE DUCHENNE tính đến ngày 31 tháng 10 năm 2025; Solid dự kiến sẽ định liều tổng cộng 30 người tham gia vào đầu năm 2026, sau đó dự kiến gặp FDA để thảo luận các lộ trình đăng ký tiềm năng vào H1 2026 - - SGT-003 đã được dung nạp tốt khi sử dụng phác đồ điều hòa miễn dịch dự phòng chỉ steroid; giám sát an toàn tim mạch tiếp tục cho thấy giảm tổn thương tim và các tín hiệu sớm về bình thường hóa chức năng tim - - Dữ liệu sinh thiết ngày 90 từ 10 người tham gia được điều trị (độ tuổi 5-10) cho thấy tất cả ng