AlnylamALNY

Alnylam Pharmaceuticals là công ty dẫn đầu trong nghiên cứu các liệu pháp can thiệp RNA (RNAi). RNAi là một con đường sinh học tự nhiên trong tế bào để điều chỉnh và ức chế biểu hiện gen theo trình tự cụ thể. Các sản phẩm liệu pháp RNAi thương mại của Alnylam bao gồm Onpattro và Amvuttra (cho bệnh amyloidosis hATTR), Givlaari (cho bệnh porphyria gan cấp tính), và Oxlumo (cho bệnh tăng oxalate niệu nguyên phát loại 1), tất cả đều được Alnylam phát triển và thương mại hóa. Ngoài ra, Leqvio (cho bệnh tăng cholesterol máu) và Qfitlia (cho bệnh máu khó đông A hoặc B), đang được thương mại hóa bởi các đối tác của Alnylam là Novartis và Sanofi. Công ty cũng có nhiều chương trình lâm sàng trên các lĩnh vực điều trị khác nhau, bao gồm bệnh tim mạch-chuyển hóa, thần kinh học và huyết học.