LarimarLRMR

Larimar Therapeutics Inc là một công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng, tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị cho bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp phức tạp bằng cách sử dụng nền tảng công nghệ peptide xuyên tế bào mới của mình. Ứng cử viên sản phẩm chủ lực của công ty, nomlabofusp, là một protein tái tổ hợp dạng dung hợp được tiêm dưới da, được thiết kế để cung cấp frataxin (FXN) vào ty thể của bệnh nhân mắc bệnh Friedreich's ataxia (FA), một bệnh di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi sự sản xuất FXN không đủ. Công ty cũng có kế hoạch sử dụng nền tảng phân phối nội bào của mình để thiết kế các protein dung hợp khác nhằm nhắm mục tiêu các bệnh hiếm gặp khác đặc trưng bởi sự thiếu hụt các hợp chất hoạt tính sinh học nội bào.