NeurogeneNGNE

Neurogene Inc. là một công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn lâm sàng, cam kết khắc phục những hạn chế của các bệnh thần kinh để trở thành các tình trạng có thể điều trị được, bằng cách khai thác công nghệ điều chỉnh gen độc quyền của mình, EXACT (Expression Attenuation via Construct Tuning). Công ty đang xây dựng một danh mục sản phẩm thuốc gen khác biệt cho các bệnh thần kinh hiếm gặp có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao. Các ứng viên thuốc trong quy trình phát triển sản phẩm của công ty bao gồm NGN-401, đang được phát triển để điều trị hội chứng Rett, sử dụng nền tảng EXACT của công ty, và NGN-101, một ứng viên phát triển liệu pháp gen thông thường không sử dụng EXACT để điều trị bệnh Batten CLN5, được thiết kế để cung cấp gen CLN5 và đóng gói trong vỏ bọc AAV9.