FulcrumFULC

Fulcrum Therapeutics Inc là một công ty dược sinh học ở giai đoạn lâm sàng, tập trung vào việc phát triển các phân tử nhỏ cho các bệnh hiếm gặp được xác định bằng di truyền. Ứng viên sản phẩm của công ty, Pociredir, là một phân tử nhỏ dạng uống được thiết kế để tạo ra hemoglobin thai nhi (HbF) và đang trong giai đoạn phát triển lâm sàng cho bệnh hồng cầu hình liềm (SCD). Công ty đã hoàn thành việc phân liều trong thử nghiệm PIONEER Giai đoạn 1b đánh giá pociredir ở người trưởng thành mắc SCD và báo cáo dữ liệu lâm sàng cho thấy sự tạo ra HbF có ý nghĩa lâm sàng và cải thiện các dấu hiệu tan máu và thiếu máu. Công ty cũng đã xây dựng một danh mục các chương trình lâm sàng và tiền lâm sàng nhắm vào nguyên nhân gốc rễ của các bệnh di truyền hiếm gặp.