Stoke TherapeuticsSTOK

Stoke Therapeutics Inc là một công ty công nghệ sinh học chuyên phục hồi biểu hiện protein bằng cách khai thác tiềm năng của cơ thể với y học RNA. Với phương pháp độc quyền TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output), Stoke đang phát triển các oligonucleotide kháng sentido (ASOs) để phục hồi một cách có chọn lọc các mức protein tự nhiên. Thuốc đầu tiên đang được phát triển, zorevunersen, đã chứng minh tiềm năng thay đổi bệnh ở bệnh nhân mắc hội chứng Dravet. Công ty cung cấp các chương trình ban đầu tập trung vào nhiều mục tiêu, bao gồm các bệnh thiểu hụt nửa nhiễm sắc thể của hệ thần kinh trung ương và mắt, để điều hòa tăng biểu hiện protein của gen gây bệnh tiềm ẩn theo cách không phụ thuộc vào đột biến.