MGX-001 · Metagenomi (MGX)

MGXMetagenomi

Metagenomi Therapeutics Inc是一家体内基因编辑公司，利用其专有技术为患者创造治愈性基因疗法。公司利用机器学习和人工智能来增强其标志性的基因编辑系统。MGX-001是其在血友病A领域全资拥有的开发项目，公司已在非人类灵长类动物（NHPs）中证明了靶向基因编辑和持久基因表达，一次性治疗的整体前景可能与同类最佳治疗方案竞争。MGX-001旨在通过单次给药，为血友病A的成人和儿童提供终生免于出血事件和关节损伤的治愈性保护。