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Metagenomi Therapeutics Inc是一家体内基因编辑公司,利用其专有技术为患者创造治愈性基因疗法。公司利用机器学习和人工智能来增强其标志性的基因编辑系统。MGX-001是其在血友病A领域全资拥有的开发项目,公司已在非人类灵长类动物(NHPs)中证明了靶向基因编辑和持久基因表达,一次性治疗的整体前景可能与同类最佳治疗方案竞争。MGX-001旨在通过单次给药,为血友病A的成人和儿童提供终生免于出血事件和关节损伤的治愈性保护。
在册资产: MGX-001
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Metagenomi:MGX-001 IND提交计划于2026年第四季度
该公司确认其领先的血友病A项目仍按计划于2026年第四季度提交IND。该提交旨在使2027年开展首次人体研究,但需获得监管批准。
Metagenomi完成MGX-001的pre-IND会议;IND申报计划于2026年第四季度
公司在NHP数据显示出治愈性FVIII活性后完成了MGX-001的pre-IND会议。公司仍按计划推进全球监管申报,包括2026年第四季度的IND申请。待获批后,临床试验计划于2027年开始。
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