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Royalty Pharma：诺华 pelacarsen HORIZON 3 期未达到主要终点

诺华 pelacarsen 的 3 期 HORIZON 结局试验未达到主要复合心血管终点，优效性未获证实。Royalty Pharma 将不会向 Ionis 支付任何里程碑款项，其 Spinraza 特许权使用费权益将在支付 5.5 亿美元后归还 Ionis，相当于对 5 亿美元投资的 1.1 倍回报。

Ionis：FDA批准Zanvastro（zilganersen）用于治疗亚历山大病

FDA已授予zilganersen（Zanvastro）注射剂完全批准，使其成为首个获批用于治疗儿科和成人亚历山大病的疗法。这将该资产从研究性候选药物转变为获批产品，完成了其监管路径。

Ionis Pharmaceuticals, Inc. · FDA 批准 Zanvastro (zilganersen)

FDA 将 Zanvastro (zilganersen) 列为 2026 年第 37 个新型药物批准，日期 2026-09-03：用于治疗儿科和成人患者的亚历山大病

Ionis:zilganersen 的 NDA 已进入优先审评,PDUFA日期为2026年9月22日

8-K 声明 zilganersen 在亚历山大病适应症的 NDA 已获 FDA 优先审评，PDUFA 目标行动日期为 2026 年 9 月 22 日。Ionis 还与 Recordati 签订了美国以外地区开发和商业化的许可协议。这为该资产设定了下一个监管决策节点。

Ionis：CARDIO-TTRansform 3 期试验未达到 eplontersen 治疗 ATTR-CM 的主要终点

CARDIO-TTRansform 3 期试验中，eplontersen 治疗 ATTR-CM 未达到心血管死亡和反复心血管事件的主要复合终点，优于安慰剂。仅在预先指定的单药治疗亚组中观察到名义显著获益（HR 0.71），而接受背景稳定剂治疗的患者未显示治疗效果。完整数据将于 2026 年 8 月在 ESC 大会上公布。

Ionis 完成 REVEAL 研究关键队列的 3 期入组

Ionis 宣布完成 REVEAL 研究关键儿科队列（队列 1，n=136）的入组。成人队列（队列 2）仍在入组中，预计将于 2026 年第三季度完成。REVEAL 研究全部数据的顶线结果现已更新至 2027 年下半年。

Ionis：FDA批准TRYNGOLZA（olezarsen）用于sHTG

FDA批准TRYNGOLZA（olezarsen）作为首个且唯一获批用于降低成人重度高甘油三酯血症（TG≥500 mg/dL）患者甘油三酯水平及急性胰腺炎风险的疗法。该批准基于CORE和CORE2 III期研究数据，显示甘油三酯降低最高达72%，急性胰腺炎事件减少最高达91%。该产品将于7月在美国上市。

Biogen 的 salanersen 获得 FDA 突破性疗法认定，用于 SMA

FDA 基于 1b 期探索性数据授予 salanersen 用于 SMA 的突破性疗法认定。该认定认可其相比现有疗法可能具有实质性改善，并加速开发与审评。Biogen 正在推进三项全球 3 期研究（STELLAR-1、STELLAR-2、SOLAR），以支持该资产的监管路径。

Biogen：CELIA 2期研究顶线结果显示diranersen可降低tau并带来认知获益

CELIA 2期研究达到关键次要和探索性终点，显示脑脊液tau和tau-PET病理显著降低，且在所有剂量下均减缓临床衰退，尤其在60 mg q24w组。尽管主要终点（76周CDR-SB剂量反应）未达到，但数据提供了首个随机2期证据，证明靶向tau的ASO可在早期阿尔茨海默病中同时影响生物标志物和认知，促使Biogen推进该项目进入注册性开发。

Metagenomi：MGX-001 IND提交计划于2026年第四季度

该公司确认其领先的血友病A项目仍按计划于2026年第四季度提交IND。该提交旨在使2027年开展首次人体研究，但需获得监管批准。

Ionis：olezarsen sNDA 获优先审评受理，PDUFA 日期为 2026 年 6 月 30 日

FDA 已受理 olezarsen 用于 sHTG 的 sNDA 并授予优先审评，PDUFA 目标行动日期为 2026 年 6 月 30 日。公司将 olezarsen 在 sHTG 领域的峰值净销售额指引上调至超过 30 亿美元。2026 年潜在获批的上市准备工作仍在按计划推进。

Ionis/GSK：bepirovirsen NDA 获优先审评受理，PDUFA 日期为 2026 年 10 月 26 日

FDA 已受理 GSK 的 bepirovirsen NDA，并授予优先审评和突破性疗法认定。FDA 将 PDUFA 目标行动日期定为 2026 年 10 月 26 日，将审评周期缩短至六个月。

Ionis：zilganersen PDUFA 日期定于 2026 年 9 月 22 日

FDA 已将 zilganersen 的 PDUFA 行动日期定于 2026 年 9 月 22 日，并授予优先审评。新闻稿还公布了来自关键研究的额外阳性数据，涵盖运动、患者报告和临床医生报告的多个终点，支持此前公布的顶线结果。

Ionis：zilganersen NDA获优先审评受理；PDUFA日期为2026年9月22日

FDA已受理zilganersen的NDA并授予优先审评，设定的PDUFA目标行动日期为2026年9月22日。该申请由关键性1-3期研究支持，显示第61周步速稳定具有统计学意义。这将zilganersen推向潜在的首款获批Alexander病疗法。

Metagenomi完成MGX-001的pre-IND会议；IND申报计划于2026年第四季度

公司在NHP数据显示出治愈性FVIII活性后完成了MGX-001的pre-IND会议。公司仍按计划推进全球监管申报，包括2026年第四季度的IND申请。待获批后，临床试验计划于2027年开始。

Ionis 提交 olezarsen 治疗严重高甘油三酯血症的 sNDA

Ionis 提交了 olezarsen 治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的 sNDA，此前 CORE 和 CORE2 3 期试验结果积极。该提交使公司有望在 2026 年实现第二次独立上市，具体取决于 FDA 的受理和审查。

Ionis：bepirovirsen 3期 B-Well 1 & 2研究在慢性乙型肝炎中获得积极顶线结果

bepirovirsen在慢性乙型肝炎中的关键3期 B-Well 1和B-Well 2研究公布了积极顶线结果。数据显示出具有统计学意义且具有临床意义的临床治愈率，触发了计划于2026年全球监管提交。

Ionis：CORE/CORE2 3期 olezarsen sHTG 顶线数据 – TG 下降72%，胰腺炎减少85%

关键3期 CORE 和 CORE2 研究达到主要终点，TG 较安慰剂调整后最高降低72%，并维持至12个月。Olezarsen 还实现首次有统计学意义的急性胰腺炎事件减少85%，86% 患者 TG 降至 <500 mg/dL。Ionis 计划于2025年底提交50 mg 和80 mg 剂量的 sNDA。

Ionis：Zilganersen在亚历山大病中的1-3期顶线结果呈阳性

Zilganersen 50 mg达到步态速度稳定（10MWT）的主要终点，平均差异为33.3%（p=0.0412），与对照组相比，时间点为第61周。公司计划在2026年第一季度提交NDA，这是首个在这种罕见神经系统疾病中显示出益处的疾病修饰疗法。