IONS Ionis

sefaxersen · NCT05797610 注册更新

国家：{'total_sites': 171, 'us_sites': 20} → {'total_sites': 162, 'us_sites': 20}

salanersen · NCT07221669 注册更新

国家：{'total_sites': 13, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 14, 'us_sites': 3}

Ionis Hibsago（bepirovirsen）获得 FDA 批准用于慢性 HBV

FDA 批准 bepirovirsen（Hibsago）注射剂与现有抗病毒疗法联合用于治疗某些无肝硬化的成年慢性乙型肝炎。这标志着该适应症的首款同类批准。

salanersen · NCT07221669 注册更新

国家：{'total_sites': 12, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 13, 'us_sites': 3}

salanersen · NCT07221669 注册更新

国家：{'total_sites': 11, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 12, 'us_sites': 3}

Ionis：CHMP 对 TRYNGOLZA (olezarsen) 用于 sHTG 的积极意见

CHMP 采纳了积极意见，建议批准 olezarsen 作为饮食加其他降脂疗法的辅助治疗，用于患有严重高甘油三酯血症的成人（空腹 TG ≥880 mg/dL）。最终的 EC 决定预计将于 2026 年第四季度做出。这是在美国批准用于 sHTG 之后，并建立在积极的 3 期 CORE 和 CORE2 数据基础之上。

pelacarsen · NCT07625306 注册更新

状态: NOT_YET_RECRUITING → WITHDRAWN; 主要完成: 2028-12-07 → 2029-01-22; 完成: 2028-12-07 → 2029-01-22; 入组: 240 → 0; 停止原因: → 研究被申办者终止，原因是 Lp(a)HORIZON 研究 (NCT04023552) 的结果未达到其主要终点

olezarsen · NCT07727538 注册更新

国家：{'total_sites': 4, 'us_sites': 4} → {'total_sites': 5, 'us_sites': 5}

pelacarsen · NCT06813911 注册更新

状态：RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING；入组人数：340 → 246；国家：{'total_sites': 95, 'us_sites': 36} → {'total_sites': 94, 'us_sites': 35}

sefaxersen · NCT05797610 注册更新

主要完成日期: 2026-08-31 → 2028-05-25；完成日期: 2029-03-31 → 2029-08-31；国家: {'total_sites': 178, 'us_sites': 20} → {'total_sites': 171, 'us_sites': 20}

salanersen · NCT07444476 注册更新

国家：{'total_sites': 1, 'us_sites': 1} → {'total_sites': 3, 'us_sites': 2}

obudanersen · NCT07782827 注册更新

状态: NOT_YET_RECRUITING → RECRUITING; 国家: {'total_sites': 0, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 1, 'us_sites': 1}

Ionis/Roche：sefaxersen治疗IgAN的3期IMAgINATION试验中期顶线结果积极

3期IMAgINATION试验中sefaxersen在预先指定的37周中期分析时达到了主要终点，在患有原发性IgAN的成人中显示出与安慰剂相比24小时UPCR具有统计学显著性和临床意义的降低。安全性特征与先前数据一致，未发现新的信号。盲法研究继续进行至第105周eGFR终点；中期数据将在医学会议上公布并与监管机构分享。

Ionis ulefnersen 3 期 FUSION 试验阳性顶线结果用于 FUS-ALS

Ulefnersen 的 3 期 FUSION 试验达到了主要终点，在功能、生存、死亡/永久通气时间、救援时间以及 ALSFRS-R 变化的联合秩分析中与安慰剂相比具有统计学显著改善（p=0.0005）。包括血清 NfL 和关键进展事件时间在内的多个次要终点也达到，安全性良好。Ionis 和 Otsuka 将与 FDA 和全球监管机构讨论结果，以探索潜在的加速批准途径。

Royalty Pharma：诺华 pelacarsen HORIZON 3 期未达到主要终点

诺华 pelacarsen 的 3 期 HORIZON 结局试验未达到主要复合心血管终点，优效性未获证实。Royalty Pharma 将不会向 Ionis 支付任何里程碑款项，其 Spinraza 特许权使用费权益将在支付 5.5 亿美元后归还 Ionis，相当于对 5 亿美元投资的 1.1 倍回报。

Ionis：FDA批准Zanvastro（zilganersen）用于治疗亚历山大病

FDA已授予zilganersen（Zanvastro）注射剂完全批准，使其成为首个获批用于治疗儿科和成人亚历山大病的疗法。这将该资产从研究性候选药物转变为获批产品，完成了其监管路径。

Ionis Pharmaceuticals, Inc. · FDA 批准 Zanvastro (zilganersen)

FDA 将 Zanvastro (zilganersen) 列为 2026 年第 37 个新型药物批准，日期 2026-09-03：用于治疗儿科和成人患者的亚历山大病

Ionis:zilganersen 的 NDA 已进入优先审评,PDUFA日期为2026年9月22日

8-K 声明 zilganersen 在亚历山大病适应症的 NDA 已获 FDA 优先审评，PDUFA 目标行动日期为 2026 年 9 月 22 日。Ionis 还与 Recordati 签订了美国以外地区开发和商业化的许可协议。这为该资产设定了下一个监管决策节点。

Ionis：CARDIO-TTRansform 3 期试验未达到 eplontersen 治疗 ATTR-CM 的主要终点

CARDIO-TTRansform 3 期试验中，eplontersen 治疗 ATTR-CM 未达到心血管死亡和反复心血管事件的主要复合终点，优于安慰剂。仅在预先指定的单药治疗亚组中观察到名义显著获益（HR 0.71），而接受背景稳定剂治疗的患者未显示治疗效果。完整数据将于 2026 年 8 月在 ESC 大会上公布。

Ionis 完成 REVEAL 研究关键队列的 3 期入组

Ionis 宣布完成 REVEAL 研究关键儿科队列（队列 1，n=136）的入组。成人队列（队列 2）仍在入组中，预计将于 2026 年第三季度完成。REVEAL 研究全部数据的顶线结果现已更新至 2027 年下半年。

Ionis：FDA批准TRYNGOLZA（olezarsen）用于sHTG

FDA批准TRYNGOLZA（olezarsen）作为首个且唯一获批用于降低成人重度高甘油三酯血症（TG≥500 mg/dL）患者甘油三酯水平及急性胰腺炎风险的疗法。该批准基于CORE和CORE2 III期研究数据，显示甘油三酯降低最高达72%，急性胰腺炎事件减少最高达91%。该产品将于7月在美国上市。

Biogen 的 salanersen 获得 FDA 突破性疗法认定，用于 SMA

FDA 基于 1b 期探索性数据授予 salanersen 用于 SMA 的突破性疗法认定。该认定认可其相比现有疗法可能具有实质性改善，并加速开发与审评。Biogen 正在推进三项全球 3 期研究（STELLAR-1、STELLAR-2、SOLAR），以支持该资产的监管路径。

Biogen：CELIA 2期研究顶线结果显示diranersen可降低tau并带来认知获益

CELIA 2期研究达到关键次要和探索性终点，显示脑脊液tau和tau-PET病理显著降低，且在所有剂量下均减缓临床衰退，尤其在60 mg q24w组。尽管主要终点（76周CDR-SB剂量反应）未达到，但数据提供了首个随机2期证据，证明靶向tau的ASO可在早期阿尔茨海默病中同时影响生物标志物和认知，促使Biogen推进该项目进入注册性开发。

Metagenomi：MGX-001 IND提交计划于2026年第四季度

该公司确认其领先的血友病A项目仍按计划于2026年第四季度提交IND。该提交旨在使2027年开展首次人体研究，但需获得监管批准。

Ionis：olezarsen sNDA 获优先审评受理，PDUFA 日期为 2026 年 6 月 30 日

FDA 已受理 olezarsen 用于 sHTG 的 sNDA 并授予优先审评，PDUFA 目标行动日期为 2026 年 6 月 30 日。公司将 olezarsen 在 sHTG 领域的峰值净销售额指引上调至超过 30 亿美元。2026 年潜在获批的上市准备工作仍在按计划推进。

Ionis/GSK：bepirovirsen NDA 获优先审评受理，PDUFA 日期为 2026 年 10 月 26 日

FDA 已受理 GSK 的 bepirovirsen NDA，并授予优先审评和突破性疗法认定。FDA 将 PDUFA 目标行动日期定为 2026 年 10 月 26 日，将审评周期缩短至六个月。

Ionis：zilganersen PDUFA 日期定于 2026 年 9 月 22 日

FDA 已将 zilganersen 的 PDUFA 行动日期定于 2026 年 9 月 22 日，并授予优先审评。新闻稿还公布了来自关键研究的额外阳性数据，涵盖运动、患者报告和临床医生报告的多个终点，支持此前公布的顶线结果。

Ionis：zilganersen NDA获优先审评受理；PDUFA日期为2026年9月22日

FDA已受理zilganersen的NDA并授予优先审评，设定的PDUFA目标行动日期为2026年9月22日。该申请由关键性1-3期研究支持，显示第61周步速稳定具有统计学意义。这将zilganersen推向潜在的首款获批Alexander病疗法。

Metagenomi完成MGX-001的pre-IND会议；IND申报计划于2026年第四季度

公司在NHP数据显示出治愈性FVIII活性后完成了MGX-001的pre-IND会议。公司仍按计划推进全球监管申报，包括2026年第四季度的IND申请。待获批后，临床试验计划于2027年开始。

Ionis 提交 olezarsen 治疗严重高甘油三酯血症的 sNDA

Ionis 提交了 olezarsen 治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的 sNDA，此前 CORE 和 CORE2 3 期试验结果积极。该提交使公司有望在 2026 年实现第二次独立上市，具体取决于 FDA 的受理和审查。