Ionis：Zilganersen在亚历山大病中的1-3期顶线结果呈阳性

Zilganersen 50 mg达到步态速度稳定（10MWT）的主要终点，平均差异为33.3%（p=0.0412），与对照组相比，时间点为第61周。公司计划在2026年第一季度提交NDA，这是首个在这种罕见神经系统疾病中显示出益处的疾病修饰疗法。

关键事实

申报时间: 2025年9月22日 11:05
事件: 顶线结果
方向: 积极
公司: IONSIonis
资产: zilganersen
来源: SEC 8-K
可信度: 有来源
日历: FDA 审批决定 (PDUFA) · 2026年9月22日 · 积极
年龄范围: 1.5-53 岁
研究周数: 61
受试者: 54 名
10MWT p 值: 0.0412
10MWT 平均差异: 33.3%

来源摘录

EX-99.1 2 ef20055880_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Ionis宣布zilganersen在亚历山大病关键研究中的顶线结果呈阳性 – 首个也是唯一一个在这种罕见、往往致命的神经系统疾病中显示出临床意义和疾病修饰影响的在研药物 – – 计划在2026年第一季度提交NDA – CARLSBAD, Calif., Sept. 22, 2025 – Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) 今日宣布zilganersen在儿童和成人亚历山大病（AxD）关键研究中的顶线结果呈阳性，AxD是一种罕见的、进行性的、往往致命的神经系统疾病，目前尚无获批的疾病修饰治疗。Zilganersen 50 mg在主要终点上显示出统计学显著且具有临床意义的稳定

SEC 8-K