PM577 · Prime Medicine (PRME)

PRMEPrime Medicine

Prime Medicine Inc 是一家生物技术公司，专注于开发一类新的基因疗法，旨在为由特定基因突变、获得性细胞功能障碍或基因表达失调驱动的疾病患者提供持久且可能治愈的治疗选择。其针对威尔逊病的计划 PM577，旨在初步纠正 ATP7B 基因的 H1069Q 突变，并得到了显示在动物模型中靶向纠正和恢复铜稳态的临床前数据的支持。此外，PM647 正在开发用于 α-1 抗胰蛋白缺乏症（AATD），这是另一种具有大量未满足需求的肝脏靶向疾病。