WVE-007 · Wave Life Sciences (WVE)

WVEWave Life Sciences

WAVE Life Sciences Ltd是一家临床阶段的生物技术公司，专注于通过靶向核糖核酸（RNA）来解锁RNA药物（也称为寡核苷酸）的广泛潜力，以改善人类健康。RNA药物平台PRISM结合了多种模式、化学创新和对人类遗传学的深入了解，以实现治疗罕见病和普遍性疾病的科学突破。其RNA靶向模式工具包包括RNA编辑、反义沉默和RNA干扰，为设计和可持续递送最能解决疾病生物学的候选药物提供了能力。其项目针对罕见病和普遍性疾病，包括α-1抗血清蛋白缺乏症、肥胖症、杜氏肌营养不良症和亨廷顿病。