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决策级顶线结果
百时美施贵宝：Camzyos 在青少年 oHCM 中的 3 期 SCOUT-HCM 试验达到主要终点
3 期 SCOUT-HCM 试验达到主要终点，显示 Valsalva LVOT 压差在第 28 周时较安慰剂有统计学意义的显著降低（−48.0 mm Hg）。Camzyos 还改善了多项次要终点，包括静息和运动后 LVOT 压差、左心室壁厚度和 NYHA 分级。安全性与成人特征一致，未发现新信号且无 LVEF <50%。
关键事实
- 申报时间
- 2026年3月29日 15:45
- 事件
- 顶线结果
- 方向
- 积极
- 来源
- 公司新闻稿
- 可信度
- 有来源
- 日历
- FDA 审批决定 (PDUFA) · 2026年9月30日 · 积极
- 患者人数
- 44
- E/E 比值 LS 均值差
- −3.4（−5.1，−1.6）；名义 p = 0.0002
- 静息 LVOT 压差 LS 均值差
- −47.0（−62.7，−31.4）mm Hg；名义 p < 0.0001
- Valsalva LVOT 压差 LS 均值差
- −48.0（−67.7，−28.3）mm Hg；P < 0.0001
- 最大左心室壁厚度 LS 均值差
- −1.8（−3.4，−0.2）mm；名义 p = 0.0269
- 运动后 LVOT 压差 LS 均值差
- −41.7（−59.7，−23.7）mm Hg；名义 p < 0.0001
来源摘录
百时美施贵宝公布 3 期 SCOUT-HCM 试验的积极结果，证明 Camzyos（mavacamten）在症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）青少年患者中的疗效和安全性 百时美施贵宝公布 3 期 SCOUT-HCM 试验的积极结果，证明 Camzyos（mavacamten）在症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）青少年患者中的疗效和安全性 百时美施贵宝公布 3 期 SCOUT-HCM 试验的积极结果，证明 Camzyos（mavacamten）在症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）青少年患者中的疗效和安全性 试验达到主要终点，显示 Valsalva 左心室流出道（LVOT）压差有临床意义且统计学显著的降低