原始来源记录
决策级顶线结果
FULC：PIONEER SCD试验中Pociredir 20 mg队列第6周HbF上升9.9%
Fulcrum公布了Pociredir在镰状细胞病20 mg队列的1b期PIONEER初步结果，显示出清晰的剂量反应关系，第6周平均绝对HbF较12 mg队列的5.6%上升9.9%。58%的患者在第6周达到HbF≥20%，第12周观察到超过3.75倍的HbF诱导。Pociredir总体耐受性良好，无治疗相关严重不良事件。
关键事实
- 申报时间
- 2025年12月8日 11:32
- 事件
- 顶线结果
- 方向
- 积极
- 来源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有来源
- 样本量
- 12
- 剂量
- 20 mg
- 基线胎儿血红蛋白均值
- 7.1%
- 基线胎儿血红蛋白中位数
- 7.3%
来源摘录
EX-99.1 2 fulc-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Fulcrum Therapeutics在第67届美国血液学会年会上公布Pociredir在镰状细胞病1b期PIONEER试验20 mg剂量队列的积极初步结果 ― 观察到清晰的剂量反应关系，第6周时间点（n=12）胎儿血红蛋白（HbF）诱导强劲且具有临床意义：20 mg队列第6周平均绝对HbF增加9.9%（12 mg队列第6周为5.6%）；20 mg队列12例患者中7例（58%）达到绝对HbF水平≥20% ― ― 截至2025年11月11日数据截止，20 mg队列中完成第12周访视的患者（n=6）HbF平均诱导超过3.75倍，而12 mg队列第12周诱导为2.4倍 ― ―