pociredir · Fulcrum (FULC)

FULCFulcrum

Fulcrum Therapeutics Inc 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为基因定义性罕见病开发小分子药物。其候选产品 Pociredir 是一种口服小分子药物，旨在诱导胎儿血红蛋白 (HbF)，目前正处于镰状细胞病 (SCD) 的临床开发阶段。该公司已完成对 Pociredir 在成人 SCD 患者中进行的 I b 期 PIONEER 试验的给药，并公布了临床数据显示了临床相关的 HbF 诱导以及溶血和贫血指标的改善。该公司还建立了一个靶向罕见遗传病根本原因的临床阶段和临床前项目管线。