原始来源记录
决策级顶线结果
Mirum 报告 zilurgisertib 用于儿童 FOP 的 PROGRESS 队列 2 积极的顶级结果
PROGRESS 队列 2 在第 24 周达到其疗效终点，显示 zilurgisertib 将总 HO 病灶体积减少 8.09 立方厘米（与安慰剂组 +9.14 立方厘米相比），在所有接受治疗的患者中预防了新的 HO 病灶，并改善了 CAJIS 关节活动度评分。安全性与队列 1 一致，没有新的信号。这些数据将支持在 2027 年上半年提交 sNDA，以将现有批准（年龄 ≥12 岁）扩展至 6 至 <12 岁的儿童。
关键事实
- 申报时间
- 2026年10月26日 20:47
- 事件
- 顶线结果
- 方向
- 积极
- 来源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有来源
- CAJIS 变化
- -0.80 对 -0.09 分
- 新 HO 病灶
- 0% 对 7.7%
- HO 病灶体积变化
- -8.09 对 +9.14 立方厘米（p=0.003）
来源摘录
Mirum Pharmaceuticals 宣布其针对 6 至 <12 岁纤维发育不良性骨化进行性（FOP）患儿的 pivotal PROGRESS 研究队列 2 中 ATEBRIOZ(TM)（zilurgisertib）的积极结果 Mirum Pharmaceuticals 宣布其针对 6 至 <12 岁纤维发育不良性骨化进行性（FOP）患儿的 pivotal PROGRESS 研究队列 2 中 ATEBRIOZ(TM)（zilurgisertib）的积极结果 - Zilurgisertib 减少了总 HO 病灶体积并改善了临床医生评估的关节活动度；没有 zilurgisertib 治疗的患者出现新的 HO 病灶 - Mirum 计划在 2027 年上半年提交 sNDA，以将 ATEBRIOZ 的适应症扩展至 6 至 <12 岁的儿科患者