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重大申请已提交
REGENXBIO 完成 RGX-202 确证性研究给药，计划于 2026 年第三季度提交 BLA
REGENXBIO 已完成 Duchenne 型肌营养不良症 RGX-202 确证性研究的给药，完成注册性开发项目。公司现计划于 2026 年第三季度通过加速批准途径提交 BLA，潜在 FDA 批准目标为 2027 年下半年。BLA 将包含来自 63 名患者的安全性数据和来自关键队列的 30 名患者的疗效数据。
关键事实
来源摘录
REGENXBIO 完成 RGX-202 确证性研究给药，标志着注册性开发项目完成并支持计划于 2026 年第三季度提交 BLA REGENXBIO 完成 RGX-202 确证性研究给药，标志着注册性开发项目完成并支持计划于 2026 年第三季度提交 BLA 新闻由 REGENXBIO Inc. 2026 年 6 月 24 日 07:05 ET 提供 分享此文章 分享至 X 分享此文章 分享至 X 因患者需求旺盛和研究者兴趣浓厚，确证性研究提前完成 按计划于 2026 年第三季度启动加速批准途径 BLA，支持 2027 年下半年潜在批准 ROCKVILLE, Md.，2026 年 6 月 24 日 /PRNewswire/ -- REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) 今日宣布成功完成