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REGENXBIO：FDA 对 RGX-121 BLA 实施临床搁置

FDA 在 CAMPSIITE 研究五名参与者出现无症状脊柱 MRI 发现后，对 RGX-121 BLA 实施了临床搁置。公司预计短期内不会重新提交 BLA，将在下一步行动前整合 FDA 反馈和更长期数据。

诺华：欧盟委员会批准 Itvisma 用于≥2岁的 SMA 患者

欧盟委员会已批准 Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于2岁及以上儿童、青少年和成人5q SMA患者，将该基因疗法的适应症扩大至此前获批的婴儿人群之外。这使 Itvisma 成为欧盟首个且唯一获批用于这一广泛 SMA 人群的基因替代疗法。该批准基于注册性 STEER 研究以及支持性 STRENGTH 和 STRONG 研究，这些研究显示出持续的运动功能获益。

REGENXBIO 完成 RGX-202 确证性研究给药，计划于 2026 年第三季度提交 BLA

REGENXBIO 已完成 Duchenne 型肌营养不良症 RGX-202 确证性研究的给药，完成注册性开发项目。公司现计划于 2026 年第三季度通过加速批准途径提交 BLA，潜在 FDA 批准目标为 2027 年下半年。BLA 将包含来自 63 名患者的安全性数据和来自关键队列的 30 名患者的疗效数据。

REGENXBIO 与 FDA 就 NAVSUNLI BLA 重新提交路径达成一致

FDA 确认现有 CAMPSIITE 数据足以用于加速批准审查，无需开展新研究。REGENXBIO 将于 7 月召开 A 类会议，并于 2026 年第三季度重新提交 BLA，随后将进行加速 FDA 审查和标签讨论。

REGENXBIO：RGX-202关键性顶线数据预计2026年第二季度初公布

该公司宣布，RGX-202确证性I/II期AFFINITY DUCHENNE试验的关键性顶线结果预计于2026年第二季度初公布。确证性试验（n=30）的入组工作正在进行中，计划BLA提交时，预计大部分患者已完成入组。

REGENXBIO 收到 FDA 关于 MPS II 的 RGX-121 BLA 的 CRL

FDA 于 2026 年 2 月 7 日发布完整回复函，拒绝加速批准 RGX-121 BLA。FDA 指出神经病变患者资格、外部对照可比性以及 CSF HS D2S6 作为替代终点存在不确定性。REGENXBIO 计划召开 A 类会议，并打算通过补充数据重新提交 BLA。

REGENXBIO, Inc. · 完整回复函 (BL 125840)

FDA 于 2026-02-07 就 BL 125840 签发了完整回复函。

Novartis AG · FDA 许可 ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve)

FDA 的 Purple Book 将 BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) 列为已于 2025-11-24 获得许可。

REGENXBIO：RGX-121 PDUFA 日期定于2026年2月8日

FDA 已为 RGX-121 BLA 确定 PDUFA 目标行动日期为2026年2月8日。公司预计获批将获得优先审评券，且该券的全部权利归公司所有。