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诺华：欧盟委员会批准 Itvisma 用于≥2岁的 SMA 患者
欧盟委员会已批准 Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于2岁及以上儿童、青少年和成人5q SMA患者，将该基因疗法的适应症扩大至此前获批的婴儿人群之外。这使 Itvisma 成为欧盟首个且唯一获批用于这一广泛 SMA 人群的基因替代疗法。该批准基于注册性 STEER 研究以及支持性 STRENGTH 和 STRONG 研究，这些研究显示出持续的运动功能获益。
关键事实
来源摘录
诺华获得欧盟委员会批准 Itvisma® 用于脊髓性肌萎缩症（SMA） 欧盟首个用于广泛 SMA 人群的基因替代疗法，包括2岁及以上儿童、青少年和成人 固定单次剂量旨在替代有缺陷的 SMN1 基因，提供与持续给药方法不同的选择 诺华基因替代疗法现已适用于欧盟所有年龄段的 SMA 患者 巴塞尔，2026年7月2日 – 诺华今日宣布，欧盟委员会（EC）已批准 Itvisma®（onasemnogene abeparvovec）用于治疗2岁及以上儿童、青少年和成人5q 脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，这些患者存在生存运动神经元1（SMN1）基因的双等位基因突变。 随着这一批准，Itvisma 成为