NVS 诺华

Royalty Pharma：诺华 pelacarsen HORIZON 3 期未达到主要终点

诺华 pelacarsen 的 3 期 HORIZON 结局试验未达到主要复合心血管终点，优效性未获证实。Royalty Pharma 将不会向 Ionis 支付任何里程碑款项，其 Spinraza 特许权使用费权益将在支付 5.5 亿美元后归还 Ionis，相当于对 5 亿美元投资的 1.1 倍回报。

诺华瑞美布鲁替尼在III期RMS试验中达到主要终点

REMODEL-1/-2 III期试验达到主要终点，显示与特立氟胺相比，年化复发率显著降低。瑞美布鲁替尼还在所有关键次要终点上实现优效，并显示出具有临床意义的残疾进展延迟。诺华计划在MSToronto2026上展示数据，并提交全球监管批准申请。

诺华：FDA批准Pluvicto用于PSMA+ mHSPC

FDA批准Pluvicto联合ARPI用于PSMA阳性mHSPC，将适应症从mCRPC扩展至所有PSMA+转移性前列腺癌。该批准基于PSMAddition III期试验，结果显示与标准治疗相比，疾病进展或死亡风险降低28-33%。新适应症使符合条件的患者人群几乎翻倍。

诺华：FDA授予Fabhalta（iptacopan）治疗IgAN的传统批准

FDA将Fabhalta的加速批准（2024年8月）转为传统批准，用于减缓原发性IgAN患者的肾功能下降。标签现已纳入3期APPLAUSE-IgAN研究结果，显示两年内eGFR年化下降较安慰剂减少48%。

诺华：欧盟委员会批准 Itvisma 用于≥2岁的 SMA 患者

欧盟委员会已批准 Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于2岁及以上儿童、青少年和成人5q SMA患者，将该基因疗法的适应症扩大至此前获批的婴儿人群之外。这使 Itvisma 成为欧盟首个且唯一获批用于这一广泛 SMA 人群的基因替代疗法。该批准基于注册性 STEER 研究以及支持性 STRENGTH 和 STRONG 研究，这些研究显示出持续的运动功能获益。

PTCT：votoplam在HD中的PIVOT-HD 24个月积极顶线结果

PTC报告了votoplam的PIVOT-HD扩展研究24个月中期分析的积极顶线结果，显示在10 mg剂量下cUHDRS有剂量依赖性获益，疾病进展减缓52%，且安全性持续良好。这些数据支持由Novartis领导的正在进行的全球3期INVEST-HD研究，首例患者给药将触发2026年Q2向PTC支付5000万美元里程碑付款，PTC和Novartis现在将就潜在监管互动达成一致。

Novartis AG · FDA 许可 ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve)

FDA 的 Purple Book 将 BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) 列为已于 2025-11-24 获得许可。