clemidsogene lanparvovec · REGENXBIO (RGNX)

RGNXREGENXBIO

Regenxbio Inc是一家临床阶段的生物技术公司，专注于基因疗法的开发。其产品候选物旨在将基因递送到细胞中，以治疗基因缺陷或实现治疗性蛋白质的产生。公司正在开发基于腺相关病毒（AAV）载体的NAV技术平台的基因疗法产品线。其内部研发项目专注于视网膜、神经肌肉和神经退行性疾病的疗法。