原始来源记录
决策级PDUFA 日期确定
REGENXBIO：RGX-121 PDUFA 日期定于2026年2月8日
FDA 已为 RGX-121 BLA 确定 PDUFA 目标行动日期为2026年2月8日。公司预计获批将获得优先审评券，且该券的全部权利归公司所有。
关键事实
- 申报时间
- 2025年11月6日 12:38
- 事件
- PDUFA 日期确定
- 方向
- 中性
- 来源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有来源
- 日历
- FDA 审批决定 (PDUFA) · 2026年2月8日 · 完整回复函 (CRL)
来源摘录
EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO 公布2025年第三季度财务业绩及运营亮点 • RGX-202 杜氏肌营养不良症项目快速推进，预计2026年第二季度初公布顶线结果，2026年年中提交 BLA o 关键试验已于10月完成入组；确证性试验已开放并正在入组 o 新的12个月分析显示，所有受试者在多种自然病史测量方法下均显示功能结局改善，而此时预计会出现功能下降 • Clemidsogene lanparvovec (RGX-121) 有望成为首款针对 MPS II 的一次性基因疗法；PDUFA 日期为2026年2月8日 • Surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314) 有望成为首款针对慢性视网膜疾病的基因疗法 o 入组完成