REGENXBIO 收到 FDA 关于 MPS II 的 RGX-121 BLA 的 CRL

FDA 于 2026 年 2 月 7 日发布完整回复函，拒绝加速批准 RGX-121 BLA。FDA 指出神经病变患者资格、外部对照可比性以及 CSF HS D2S6 作为替代终点存在不确定性。REGENXBIO 计划召开 A 类会议，并打算通过补充数据重新提交 BLA。

关键事实

申报时间: 2026年2月10日 02:44
事件: 完整回复函 (CRL)
方向: 消极
公司: RGNXREGENXBIO
资产: clemidsogene lanparvovec
来源: SEC 8-K
可信度: 有来源
日历: FDA 审批决定 (PDUFA) · 2026年2月8日 · 完整回复函 (CRL)

来源摘录

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO 发布 RGX-121 BLA 用于 MPS II 的监管更新 • FDA 就 RGX-121（clemidsogene lanparvovec）用于治疗黏多糖贮积症 II 型（MPS II）的生物制品许可申请（BLA）发布完整回复函 • REGENXBIO 计划与 FDA 合作寻找前进路径，目标是重新提交 BLA ROCKVILLE, Md., February 9, 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) 今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已就其用于治疗黏多糖贮积症 II 型（MPS II）的 RGX-121（clemidsogene lanparvovec）生物制品许可申请（BLA）发布完整回复函（CRL），MPS II 是一种超罕见神经退行性疾病，也称为亨特综合征。 In May 2025, the FDA accepted the RGX-121 BLA under the accelerated

SEC 8-K