REGENXBIO：FDA 对 RGX-121 BLA 实施临床搁置

FDA 在 CAMPSIITE 研究五名参与者出现无症状脊柱 MRI 发现后，对 RGX-121 BLA 实施了临床搁置。公司预计短期内不会重新提交 BLA，将在下一步行动前整合 FDA 反馈和更长期数据。

关键事实

申报时间: 2026年8月24日 21:20
事件: 生产设施检查
方向: 消极
公司: RGNXREGENXBIO
资产: clemidsogene lanparvovec
来源: SEC 8-K
可信度: 有来源

来源摘录

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO 发布 RGX-121 用于 MPS II 的监管更新 ROCKVILLE, Md., August 24, 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) 今日发布其用于治疗黏多糖贮积症 II 型（MPS II），又称亨特综合征的在研基因疗法 RGX-121（clemidsogene lanparvovec）的更新。美国食品药品监督管理局（FDA）在 CAMPSIITE® 研究五名参与者发现无症状脊柱 MRI 发现后，对 RGX-121 实施临床搁置；REGENXBIO 预计短期内不会重新提交 RGX-121 生物制品许可申请（BLA）。 “我们认为这些发现仅限于亨特综合征项目，需要更长期随访和额外数据 an

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