福泰制药VRTX

Vertex Pharmaceuticals 是一家全球生物技术公司，致力于发现和开发用于治疗严重疾病的小分子药物。其关键药物是用于治疗囊性纤维化的 Kalydeco、Orkambi、Symdeko 和 Trikafta/Kaftrio，以及 Alyftrek，Vertex 的疗法仍然是全球的治疗标准。Vertex 通过 Casgevy（一种用于治疗 β-地中海贫血和镰状细胞病的基因编辑疗法）和 Journavx（一种被批准用于治疗成人中度至重度急性疼痛的非阿片类止痛药）实现了产品组合的多元化。此外，Vertex 正在评估 APOL1 介导的肾脏疾病的小分子抑制剂。Vertex 还在研究细胞疗法，以提供一种潜在的功能性治愈 1 型糖尿病的方法。