botaretigene sparoparvovec · MeiraGTx (MGTX)

MGTXMeiraGTx

MeiraGTx Holdings PLC 是一家垂直整合的臨床階段基因療法公司，專注於開發針對高未滿足醫療需求的疾病的標靶療法，包括放射線引起的口乾症、帕金森氏症和 AIPL1 相關視網膜失養症。該公司的產品線由端對端的內部製造能力提供支持，包括 GMP 病毒載體生產、質粒製造和品質管制，能夠從 IND 到商業供應的開發。它還利用專有的病毒載體優化和基於核酶開關的基因調控平台，以提高療效並降低劑量。該公司業務遍及美國、英國和歐洲聯盟。