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MeiraGTx Holdings PLC 是一家垂直整合的臨床階段基因療法公司,專注於開發針對高未滿足醫療需求的疾病的標靶療法,包括放射線引起的口乾症、帕金森氏症和 AIPL1 相關視網膜失養症。該公司的產品線由端對端的內部製造能力提供支持,包括 GMP 病毒載體生產、質粒製造和品質管制,能夠從 IND 到商業供應的開發。它還利用專有的病毒載體優化和基於核酶開關的基因調控平台,以提高療效並降低劑量。該公司業務遍及美國、英國和歐洲聯盟。
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MeiraGTx 從 J&J 收購 bota-vec 用於 XLRP
MeiraGTx 已透過資產購買協議從 Johnson & Johnson 收購 bota-vec 的全部權利。公司計劃立即在美國、歐盟和日本啟動全球法規申請(BLA/MAA)。MeiraGTx 已是商業製造商,並已完成 PPQ 且持有商業許可。
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