資產檔案
mozafancogene autotemcel · Rocket Pharmaceuticals (RCKT)
- 適應症
- 范可尼貧血
- 別名
- Fanskya, Fanca-cel, RP-L102
公司
RCKTRocket Pharmaceuticals
RCKTRocket PharmaceuticalsRocket Pharmaceuticals Inc. 是一家後期生物製藥公司，專注於開發罕見且嚴重的兒科疾病基因療法。該公司的產品線包括用於唐氏症的 RP-A501、用於范可尼氏貧血的 RP-L102、用於白血球黏附缺乏症的 RP-L201、用於丙酮酸激酶缺乏症的 RP-L301，以及用於嬰兒惡性骨硬化症的 RP-L401。公司有一個可報告的業務部門，與其基因療法的研發及商業化準備相關。
行事曆上
此區間內尚無排程。
時程
最新在前。
已登錄試驗
| 登錄編號 | 期別 | 狀態 | 主要完成日期 | 收案人數 | 試驗中心 |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT04069533 | 2 期 | 未知 | 2025年2月1日 | 7 | 2 個試驗中心中有 0 個位於美國 |
| NCT04248439 | 2 期 | 進行中，不再招募 | 2026年5月5日 | 5 | 2 個試驗中心中有 2 個位於美國 |
Rocket Pharmaceuticals 的其他在冊藥物
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