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Rocket Pharmaceuticals：FDA 就 RP-A501 用於 Danon 病的關鍵性 Phase 2 試驗達成共識

FDA 確認關鍵性療效族群為 12 名男性患者，劑量重新校準為 3.8 × 10¹³ GC/kg，前三名已接受治療的患者計入此總數。該機構亦核准 12 個月共同主要終點，包括心肌 LAMP2 蛋白表現及左心室質量指數降低 10%，旨在支持潛在加速核准途徑。修改後方案的收案與給藥可繼續進行，預計 2027 年年中完成給藥。

Rocket Pharmaceuticals：FDA 同意 RP-A501 治療 Danon 氏症的 12 名患者關鍵性第 2 期試驗

FDA 確認關鍵性療效族群為 12 名患者，包含修改方案後前三名接受治療的患者，並核准 12 個月共同主要終點以支持加速核准。該機構亦同意以商業級產品繼續以重新校準的 3.8 × 10¹³ GC/kg 劑量進行收案與給藥。Rocket 現已明確可於 2027 年年中完成關鍵性試驗的路徑。

Rocket Pharmaceuticals 以 1.8 億美元出售 KRESLADI PRV

Rocket 將 FDA 加速核准 KRESLADI 後獲得的罕見兒科疾病優先審查憑證（PRV）變現。1.8 億美元的非稀釋性收益將公司現金流延長至 2028 年第二季，並用於資助其心血管基因治療管線。

Rocket Pharmaceuticals, Inc. · FDA 核准 kresladi (marnetegragene autotemcel)

FDA 的 Purple Book 將 BLA 125806（kresladi, marnetegragene autotemcel；Rocket Pharmaceuticals Inc, CBER）列為已於 2026-03-26 核准。

Rocket Pharmaceuticals：KRESLADI PDUFA 日期定於 2026 年 3 月 28 日

FDA 已受理 KRESLADI（marnetegragene autotemcel）用於嚴重 LAD-I 的 BLA 重新提交，並指定 PDUFA 目標行動日期為 2026 年 3 月 28 日。該公司若獲批准，將有資格獲得罕見兒科疾病優先審查憑證。這為慢病毒血液學計畫確立了近期的監管里程碑。

Rocket Pharmaceuticals：KRESLADI™ PDUFA 日期定於 2026 年 3 月 28 日

FDA 已受理 KRESLADI™（marnetegragene autotemcel）的 BLA 重新提交，並指定 PDUFA 目標行動日期為 2026 年 3 月 28 日。Rocket 於核准後亦符合罕見兒科疾病優先審查憑證資格。公司表示該資產已按此日期順利推進。

Rocket Pharmaceuticals：FDA 受理 KRESLADI BLA 再提交；PDUFA 目標日期為 2026 年 3 月 28 日

FDA 已受理 KRESLADI（marnetegragene autotemcel）用於嚴重 LAD-I 的 BLA 再提交。該機構設定 PDUFA 目標行動日期為 2026 年 3 月 28 日。若獲批准，Rocket 將符合罕見兒科疾病優先審查憑證資格。

Rocket Pharmaceuticals 撤回 Fanconi 貧血症 RP-L102 的 BLA

Rocket 於 2025 年 10 月 3 日自願撤回 mozafancogene autotemcel (RP-L102) 的美國 BLA。此舉繼 2025 年 7 月決定停止新的內部投資以及先前撤回歐洲 MAA 之後。該行動屬策略性，並非反映安全性或有效性問題；公司保留透過外部合作重新與監管機構接洽的選項。