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Neurogene 公布 NGN-401 用於 Rett 症候群的 Phase 1/2 期正面數據

該 8-K 文件揭露 Neurogene 發布其 NGN-401 基因療法在 Rett 症候群女性患者 Phase 1/2 期試驗的最新正面臨床數據。公司亦於同日舉辦電話會議，並提供企業簡報。文件中未提及未來的法規里程碑日期。

Neurogene 2026年6月企業簡報：NGN-401里程碑

簡報指出，將於2026年年中公布所有10名受試者12個月以上的第一/二期數據，且Embolden註冊性試驗已完成25名受試者的給藥。另指出PPQ活動計畫於2026年年中啟動，Embolden的頂線數據預計於2027年下半年公布。

Neurogene：Embolden 註冊性試驗 100% 收案完成；給藥完成預計 2026 年第 2 季

公司簡報指出，NGN-401 用於 Rett 症候群的 Embolden 註冊性試驗已 100% 收案完成，且超過 50% 受試者已完成給藥。公司目前指引單一註冊性試驗的給藥完成時間為 2026 年第 2 季，並將於 2026 年年中公布全部 10 名受試者 12 個月以上的第一／二期試驗數據。

Neurogene NGN-401 獲得 FDA 突破性療法認定

NGN-401，Neurogene 用於雷特氏症的實驗性基因療法，已獲得 FDA 突破性療法認定。此認定將為該計畫提供加速監管審查及增加 FDA 互動。該認定於 2026 年 2 月 26 日發布的 8-K 附件新聞稿中宣布。