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Neurogene Inc. 是一家臨床階段的生物技術公司,致力於透過其專有的轉基因調控技術 EXACT (Expression Attenuation via Construct Tuning) 來克服神經系統疾病的限制,使其成為可治療的病症。該公司正在為具有高度未滿足需求的罕見神經系統疾病建立差異化的基因療法產品組合。公司產品線中的候選藥物包括 NGN-401,該藥物正利用其 EXACT 平台開發用於治療雷特氏症 (Rett syndrome);以及 NGN-101,一種非 EXACT 的傳統基因療法開發候選藥…
最新在前。
| 登錄編號 | 期別 | 狀態 | 主要完成日期 | 收案人數 | 試驗中心 |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT05898620 | 3 期 | 進行中,不再招募 | 2029年12月1日 | 33 | 16 個試驗中心中有 13 個位於美國 |