IRD Opus Genetics

Opus Genetics:OPGx-BEST1 第1/2期第1隊列3個月頂線數據

Low-dose Cohort 1 data show 75% of evaluable patients met the FDA-aligned microperimetry endpoint and 80% had structural improvement. Cohort 2 is over-enrolled; 6-month Cohort 1 and 3-month Cohort 2 data are now expected in Q2 2027, with pivotal trial dosing slated to begin in 2027.

Opus Genetics 與 FDA 就 OPGx-LCA5 的第三期試驗設計達成一致

FDA B 型 RDEP 會議紀錄確認註冊性第三期試驗設計，納入 8 名受試者，主要終點為 6 個月。該公司可依據 6 個月療效資料提交 BLA，12 個月持久性資料將於審查期間提供。第三期給藥預計於 2026 年第四季開始。

Opus Genetics 研發科學論壇,2026年6月16日

Opus Genetics 將於 2026 年 6 月 16 日舉辦 R&D Science Forum，展示其遺傳性視網膜疾病基因治療管線的最新進展。活動將涵蓋多項計畫，包括 LCA5、BEST1、RDH12、MERTK 及 RHO，並邀請公司領導團隊及關鍵意見領袖進行演講。

Opus Genetics：FDA 為 Phentolamine 0.75% 老花眼 sNDA 設定 2026 年 10 月 17 日 PDUFA

FDA 已受理 Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% 用於老花眼的 sNDA，並指定 PDUFA 行動日期為 2026 年 10 月 17 日。此受理確立了該小分子資產的明確監管時間表。本文件未改變基因治療管線的其他監管里程碑。

Opus Genetics：OPGx-BEST1 第一/二期初步數據預計 2026 年第一季

該公司宣布，OPGx-BEST1 第一/二期試驗的第一位受試者已於 2025 年第四季接受給藥，且獨立數據監測委員會（IDMC）對一個月哨兵數據的安全性審查建議在不修改方案的情況下繼續招募。試驗的初步數據現指引於 2026 年第一季發布，完整第一組的 3 個月結果預計於 2026 年年中公布。

Opus Genetics 提交 phentolamine 0.75% 用於老花眼的 sNDA

Opus Genetics 已提交 phentolamine 眼用溶液 0.75% 的補充新藥申請 (sNDA)，用於治療老花眼。FDA 預計將於 2026 年底前作出監管決定。此項申請為公司合作的小分子計畫增添潛在新商業適應症。

Opus Genetics：Viatris 提交 Phentolamine 用於老花眼的 sNDA

Viatris 已於 2025 年 12 月 17 日向 FDA 提交 Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% 用於老花眼的 sNDA。此申請依據 VEGA-3 第三期試驗的正面數據，確認了 VEGA-2 所見的療效、安全性與持久性。目前尚未公布 PDUFA 日期或受理決定。

Opus Genetics：OPGx-LCA5 的 FDA RMAT 會議已完成

文件指出，與 FDA 的 B 型 RMAT 會議已成功完成，為 OPGx-LCA5 的加速核准途徑提供潛力。公司計劃將進行中的試驗推進至具適應性設計的第 3 期部分，並預計於 2026 年下半年開始給藥，頂線數據預計約一年後公布。

Opus Genetics 公布 OPGx-LCA5 第一/二期試驗的正面兒科數據

新聞稿宣布 OPGx-LCA5 進行中的第一/二期試驗三個月兒科數據正面，顯示在基線視力嚴重喪失的青少年中，視力敏銳度、視網膜敏感度及行動測試均有臨床意義的改善。成人受試者持續至 18 個月的持久反應亦獲確認。公司預計於 2025 年第四季與 FDA 召開會議，討論 LCA5 計畫的後續步驟。