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原始出處紀錄

重大PDUFA 日期確定

Rocket Pharmaceuticals：KRESLADI PDUFA 日期定於 2026 年 3 月 28 日

FDA 已受理 KRESLADI（marnetegragene autotemcel）用於嚴重 LAD-I 的 BLA 重新提交，並指定 PDUFA 目標行動日期為 2026 年 3 月 28 日。該公司若獲批准，將有資格獲得罕見兒科疾病優先審查憑證。這為慢病毒血液學計畫確立了近期的監管里程碑。

關鍵事實

申報時間
2026年2月26日 下午09:21
事件
PDUFA 日期確定
方向
中性
公司
RCKTRocket Pharmaceuticals
資產
marnetegragene autotemcel
來源
SEC 8-K
可信度
有出處
行事曆
FDA 審查決定 (PDUFA) · 2026年3月28日 · 結果未記錄

來源摘錄

EX-99.1 2 ef20066645_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals 公佈 2025 年第四季及全年財務結果，並 強調近期進展 RP-A501 用於 Danon 病的關鍵性第 2 期試驗預計於 2026 年上半年恢復 KRESLADI™ 用於嚴重 LAD-I 按計畫於 2026 年 3 月 28 日 PDUFA 日期推進 RP-A701 用於 BAG3 相關擴張型心肌病的第 1 期研究首名患者給藥預計於 2026 年年中進行 現金、現金等價物及投資約為 1.889 億美元； 預計營運資金可維持至 2027 年第二季 CRANBURY, NJ – 2026 年 2 月 26 日 – Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT)，一家專注於罕見疾病基因治療的完全整合後期生物科技公司，今日報告

SEC 8-K

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